高歇病的酶替代疗法
摘要： 目前,酶替代疗法的有效利用使高歇病(Gaucher's disease)患者的状况与10年前相比明显好转.大多数内脏高歇病的临床表现起因于巨噬细胞机能障碍,这是因葡萄糖脑苷脂酶(GCase)缺陷所致.巨噬细胞表面的甘露糖受体可选择性地靶向这些细胞的GCase.与甘露糖受体结合后,GCase可被巨噬细胞吸收,随后释放到溶酶体.这种单功能的局限酶破坏了基质葡糖基酰基鞘氨醇的贮存,通过一系列未充分了解的事件,对高歇病症状产生高度有效而安全的治疗.就2000多例受试病人而言,酶替代疗法是有效的,可使病人的肝脏、脾脏和骨髓功能恢复到正常.
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迎接生命科学的新世纪——主编寄语
斗转星移,日月如梭,人类已风雨兼程跨过二十世纪,一个崭新的世纪已经向我们走来.在过去的一百年里,医药科技在协助人类控制和消灭严重危害人民健康的传染病、寄生虫病,降低心脑肺血管疾病及恶性肿瘤的发病率和死亡率,增进人类健康的同时,自身也获得了长足的进步.在二十世纪五十年代以后,随着蛋白质空间结构的X射线解析以及DNA双螺旋结构的发现,分子生物学异军突起,日益向医学、农学、环境科学等领域渗透,使人类进入了分子医学时代.
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