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单倍体造血干细胞移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症1例临床观察

张银银;姜中兴;郭荣;谢新生;万鼎铭;孙玲;孙慧;何飞

摘要: 目的:观察单倍体造血干细胞移植治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的疗效。方法1例男性43岁 PNH 患者,行单倍体造血干细胞移植。预处理方案为非清髓的氟达拉滨/环磷酰胺+抗人 T 细胞兔免疫球蛋白方案;移植物抗宿主病(GVHD)预防采用环孢素 A +吗替麦考酚酯+短程甲氨蝶呤方案;肝静脉阻塞病预防采用前列地尔、复方丹参注射液;单倍体造血干细胞供者为其子,患者移植单个核细胞6.51×108/kg,CD34+细胞4.62×106/kg。移植后检测血常规、肝功能,采用糖水试验、Ham′s 试验观察溶血情况,用流式细胞术监测外周血细胞表面的 CD55、CD59及嗜水气单胞菌溶素变异体(FLAER),抽取骨髓液进行骨髓细胞学及染色体检查。结果患者移植后第15天中性粒细胞>0.5×109/L;移植后第19天血小板>20×109/L;移植后第35天糖水试验、Ham′s 试验均转阴,CD55、CD59、ELAER 检测结果均正常。随访406 d,患者血常规、骨髓象检查正常,未发生急性 GVHD,有慢性皮肤 GVHD(局限性)。结论本例 PNH 患者经单倍体造血干细胞移植治疗后造血功能稳定重建。

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