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siRNA药物文献资料
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RNAi药物的临床研究进展
RNA干扰(RNAi)是指在细胞内由双链RNA(double-stranded RNA,dsRNA)介导的降解同源序列的mRNA,从而抑制相应基因表达的现象.它是转录后基因沉默(PTGS)的一种.RNA干扰不仅是基础研究的热点,也是临床应用研究的热点,小干扰RNA(siRNA)药物虽然在国际上已有部分进入I～III期临床研究,但是siRNA的脱靶效应、siRNA的导入等实际问题一直是RNA干扰临床治疗的大障碍.核酸药物比传统的化学分子甚至比蛋白质更容易被降解,而RNA干扰药物的有效传递依旧是RNAi药物临床应用的拦路虎,该技术一旦被攻克,将会被广泛应用于基因性疾病、传染性疾病及恶性肿瘤的临床治疗.本文就RNA干扰的作用机制、临床应用、存在问题及广阔前景作一简要综述.
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OPKO公司研发治疗湿性老年性
OPKO Health公司近刚刚结束了为其开发的唯一临床产品bevasiranib而进行的一项Ⅲ期临床试验,该产品为一种小分子干扰RNA(siRNA)药物,可沉默产生血管内皮生长因子(VEGF)的基因,以减少VEGF 的产生.而VEGF被认为可促进湿性老年性黄斑变性(wet-AMD)眼中新血管的生长,使血液渗漏进入眼内,从而导致视力丧失.药理学试验显示,bevasiranib可降低人视网膜色素上皮细胞中VEGF水平,且在wet-AMD模型中,可减缓异常血管的生长和渗漏.
关键词： bevasiranib siRNA药物 湿性老年性黄斑变性
