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基因组编辑技术在1型单纯疱疹病毒研究中的作用和意义
病毒基因组编辑技术对研究病毒基因的功能及病毒感染性疾病的治疗有着不可或缺的作用。随着基因工程技术的发展，多种病毒基因组突变技术应运而生。传统的同源重组技术一直用于编辑病毒基因组，然而，该技术的重组频率极低。此后，基因组较大的病毒如单纯疱疹病毒1型(HSV-1)可以通过细菌人工染色体质粒系统进行编辑，但是将较大的病毒基因组克隆到细菌人工染色体质粒费力费时，并且质粒的部分基因或药物选择标记物可能残留在病毒基因组内而影响病毒基因的功能。2013年发现的CRISPR-cas9系统可以完成对各类DNA病毒高效准确的定点基因编辑，而且该系统在对病毒基因组进行编辑过程中不会遗留系统自身的遗传物质。本文就同源重组技术、细菌人工染色体和CRISPR-cas9系统这三类基因组编辑技术在 HSV-1相关研究中的应用进行简要综述。
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造血干细胞基因治疗β-珠蛋白异常疾病的研究与展望
β-珠蛋白异常疾病(β-globin disorders)是由于体内合成β-珠蛋白肽链缺陷,导致溶血性贫血等一系列的症状,严重影响了患者的生活质量.而造血干细胞(hematopoietic stem cells,HSCs)移植是根治此类疾病的唯一方法.现以β-珠蛋白异常疾病为主,阐述近年来依托造血干细胞为主的基因治疗手段的研究进展,并将基因治疗中所使用病毒载体、 基因组编辑技术的优缺点和影响临床应用的要素以及未来的研究趋势综述如下.
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基因组编辑技术在病毒相关恶性疾病中的应用
某些病毒感染人类引起相应的疾病,病毒首先通过细胞表面的受体侵入细胞内,然后利用宿主复制系统进行病毒基因组的复制、转录、翻译等完成其生活周期,组装成完整病毒,某些病毒基因组会整合到宿主基因组引起宿主细胞的过度增殖而引起恶性疾病.基因组编辑技术通过靶向病毒基因组,清除宿主细胞内游离或整合的病毒从根本上治愈疾病.主要从三大基因组编辑技术的作用机制以及在病毒相关疾病中的应用等方面进行阐述.
