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杜氏/治疗文献资料
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杜氏肌营养不良疾病模型及基因治疗研究进展
杜氏肌营养不良( DMD )是一种X连锁隐性致死性遗传病,通常由基因突变致病,其发病机制复杂多样。该病的致病基因是人类大的基因,位于Xp21．2区,编码抗肌萎缩蛋白。目前, DMD患者尚无有效的治疗方案。 DMD的基因突变及分子机制研究可为其治疗研究打下基础,而后者的进行又需建立在DMD疾病模型之上,如mdx小鼠模型等。随着研究的深入,DMD基因治疗策略不断提出,并在动物模型上取得了不错的效果。除此之外,诱导多能干细胞技术可提供患者特异的细胞来源,为DMD发病机制及治疗研究提供新的平台。
