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阿葡糖苷酶α文献资料
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治疗Ⅱ型糖原贮积病新药——阿葡糖苷酶α
Ⅱ型糖原贮积病又称作蓬佩病(pompe disease)、酸性麦芽糖酶缺乏,是一种常染色体隐性的肌肉消耗性疾病,其发病率接近1:40 000[1-3].它是由于溶酶体酶--酸性α-葡糖苷酶(GAA)缺乏,导致各种不同组织中的溶酶体糖原蓄积,严重影响骨骼肌.对于婴儿,主要影响其心肌.除肌纤维的机械性受损之外,由于溶酶体糖原的蓄积,可导致溶酶体断裂,从而引起细胞的继发性损害[4-5].
