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中枢神经系统疾病的基因治疗

齐建国

摘要: 目前医学研究已进入分子时代,各学科强调在分子水平进行研究,积累了丰富的研究资料.各种疾病的病因学和发病机病的研究,不仅逐步揭示了发病的分子基础,还发现许多疾病的发生与基因缺陷或基因变异有密切的关系.疾病病因学和发病机制的分子水平研究的终极目的,是在分子水平进行治疗,因此在分子研究的大潮流下应运而生了基因治疗学.基因治疗经过10年来的发展已经形成它的基本理论、基本战略、基本技术,几乎涉及各个系统,各种疾病的治疗研究,进展迅速,前景不可限量.因为它涉及学科多,要求技术多且复杂,因此还带动了一大批生物高技术的发展.本文着重介绍中枢神经系统(CNS)疾病的基因治疗,以求抛砖引玉,以一点而"窥"基因治疗之全貌,是为目的.

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