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无关供者PBSC联合MSC移植治疗重型再生障碍性贫血Ⅱ型的效果观察
目的 探讨脐血间充质干细胞(MSC)联合无关供者外周血造血干细胞(URD-PBSC)移植治疗重型再生障碍性贫血(SAA)Ⅱ型的临床效果和安全性.方法 回顾性分析2010年3月至2015年6月接受脐血MSC联合URD-PBSC移植的11例SAAⅡ型受者的临床资料.11例受者均经血常规、骨髓细胞形态学、骨髓活检和染色体等检查,明确诊断为SAAⅡ型,原发病诊断到移植的时间中位数为49个月(25～194个月).所有受者经预处理后进行PBSC联合MSC移植,PBSC移植时输注单个核细胞中位数为11.36×108/kg,输注CD34+细胞中位数为3.46× 106/kg;PBSC输注24h后输注MSC,输注MSC中位数为1.41×106/kg.移植后采用环孢素A(或他克莫司)+短疗程甲氨蝶呤+吗替麦考酚酯预防移植物抗宿主病(GVHD).观察受者移植后造血功能重建情况,移植相关并发症发生情况,以及存活状况.结果 移植后,1例受者出现早期移植排斥反应,其余10例受者移植后造血功能均获得重建,未发生输注MSC不良反应.中性粒细胞和血小板植入时间中位数分别为14 d (10～23 d)和19 d(11～38 d).移植后发生Ⅰ度急性GVHD3例,Ⅲ度急性GVHD1例;1例并发广泛性慢性GVHD.发生肺部真菌感染4例,巨细胞病毒(CMV)血症8例,1例发展为CMV肺炎,EB病毒血症6例,出血性膀胱炎3例.随访时间中位数为26个月(8～74个月),10例受者存活,9例脱离输血,预计5年总体存活率为(90.9±8.7)％,无病存活率为(81.8±11.6)％.结论 脐血MSC联合URD-PBSC移植治疗SAAⅡ型是安全、可行的,移植效果良好.
