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自体外周血纯化CD34+细胞移植治疗进展型多发性硬化
目的 评价自体外周血纯化CD34+细胞移植治疗进展型多发性硬化(PMS)的安全性和疗效.方法 2002-09―2006-03期间15例PMS患者在首都医科大学宣武医院接受了自体外周血纯化CD34+细胞移植.单独使用粒细胞集落刺激因子(G-CSF)动员造血干细胞,全部回输采集物进行CD34+细胞纯化.预处理采用BEAM(卡氮芥、依托泊甙、阿糖胞苷、马法兰)方案.中位随访期为21(3～45)个月,移植前后应用扩充神经功能残疾量表(EDSS)、年平均发病次数进行疗效评价. 结果分选后中位CD34+细胞纯度为93.2 (78.6～97.7)%,中位回收率为67.0(22.4～79.8)%,相当于减少了4个对数级的T细胞.无移植相关死亡,造血重建时间与其自体外周造血干细胞移植(APBSCT)相当,未出现严重的毒性反应及并发症.患者移植后12个月EDSS评分(3.95±2.55)较移植前(5.64±0.71)降低(P＜0.05),年平均发病次数移植后(0.45±0.82)较移植前(1.31±0.71)减少(P＜0.05).移植后45个月疾病无活动者生存率为(47.01±17.87)%,EDSS评分无进展者(包括稳定和改善)生存率为(57.69±20.24)%. 结论自体外周血纯化CD34+细胞移植治疗PMS安全有效.
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儿童晚期神经母细胞瘤自身造血干细胞移植疗效评估
目的 评价自身造血干细胞移植(ASCT)和CD34+细胞分选的ASCT对晚期神经母细胞瘤(NB)的疗效.方法 回顾性分析2001年6月至2007年4月在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心诊断为Ⅲ、Ⅳ期NB并完成治疗随访8个月以上患儿的临床资料,比较传统化疗与ASCT和CD34+细胞未分选移植与分选移植的疗效.用荧光定量PCR方法 检测CD34+细胞分选前后酪氨酸羟化酶(TH)mRNA表达,监测NB的微小残留(MRD),并评估分选效果.结果 55例NB患儿入组,其中Ⅲ期14例,Ⅳ期41例.Ⅲ期中的9/14例和Ⅳ期中的18/41例接受传统化疗;Ⅲ期中的5/14例和Ⅳ期中的23/41例接受ASCT.Ⅳ期13/23例接受ASCT治疗患儿移植物经CliniMACS行CD34+细胞分选处理.所有移植患儿均以卡铂、依托泊苷和美法仑行预处理,平均采得有核细胞(7.1±2.5)×108·kg-1 ,CD34+细胞(4.0±1.5)×106·kg-1,无一例因移植相关并发症死亡.随访患儿的生存时间及复发率:①Ⅲ期NB:化疗组平均随访33.5个月,3/9例(33%)复发;移植组平均随访37.0个月,1/5例(20%)复发,两组的中位无病生存时间差异无统计学意义,(37.0±15.7)个月 vs (18.0±29.9)个月,P=0.446.②Ⅳ期NB:化疗组平均随访20个月,13/18例(72%)复发;移植组平均随访29个月,14/23例(61%)复发,两组的中位无病生存时间差异有统计学意义,(24.0±5.4)个月 vs (36.0±2.8)个月,P=0.006.③CD34+细胞分选移植:未分选组平均随访27.8个月, 7/10例(70%)复发;CD34+细胞分选组平均随访30.0个月,7/13例(54%)复发,两组的中位无病生存时间差异无统计学意义,(34.0±11.8)个月 vs (36.0±5.1)个月,P=0.722.4例移植患儿CD34+细胞分选前后的标本同时进行TH MRD检测,结果显示移植前TH阳性的2例标本经分选后全部转阴.结论 ASCT能显著延长Ⅳ期NB患儿的长期生存时间,但对Ⅲ期NB患儿的疗效不显著.CD34+细胞分选能达到纯化NB细胞的作用,但可能因病例数较少,尚不能显示出ASCT临床优势.
