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TNF-α与细胞凋亡基因产物Fas、FasL蛋白在儿童再生障碍性贫血的表达研究
目的 探讨TNF-α和Fas/FasL系统的表达与再生障碍性贫血(ziplastie anemia,AA)的关系.方法 采用ELISA方法检测AA患者骨髓单个核细胞培养上清液中TNF-α浓度,采用流式细胞术测定骨髓CD+34细胞Fas、FasL的表达率.结果 AA患者骨髓单个核细胞培养上清液中TNF-α浓度和CD+34细胞Fas、FasL的表达率明显高于对照组(P<0.05),但重型AA(SAA)组与慢性型AA(CAA)组之间无差别.各型AA患者TNF-α浓度与CD+34Fas+表达率呈正相关(r=0.542P=0.011).结论 TNF-α和Fas/FasL系统介导的凋亡参与了AA患者骨髓造血干细胞的凋亡过程.结果 导致造血干细胞减少,骨髓造血功能衰竭.
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ATG-F治疗儿童再生障碍性贫血疗效研究
目的 探索抗人T-细胞兔免疫球蛋白(ATG-F,德国Fresenius)治疗儿童再生障碍性贫血(简称再障)的临床疗效.方法 采用ATG-F联合环孢菌素A(CSA)的联合免疫抑制疗法(IST)治疗儿童再障共31例,其中极重型再障(VSAA)4例,重型再障(SAA) 16例,依赖输血型非重型再障(NSAA) 11例.实施ATG相关不良反应综合防治措施,并动态监测ATG-F治疗期间与治疗后外周血淋巴细胞绝对计数(ALC).结果 参照国际Camitta再障疗效标准,总有效率为71.0％ (22/31例),其中SAA/VSAA和NSAA的总有效率分别为65.0％(13/20例)和81.8％(9/11例),总有效率差异无显著性.ATG-F相关类过敏反应、血清病和感染等不良反应发生率分别为35.5％(11例)、32.3％(10例)和16.1％(5例),均得以及时控制,无治疗相关死亡.动态监测显示,ATG-F治疗期间ALC下降幅度达到70％ ～ 80％,并可持续较长时间,直至治疗后90d仍未恢复到治疗前ALC计数水平的50％.结论 本研究显示,ATG-F通过大幅度清除ALC以达到抑制异常T细胞之效应,治疗儿童再障疗效显著;采用审慎实施与防护措施,可有效防治ATG相关不良反应.ATG-F可以作为儿童再障IST治疗的ATG剂型选择之一.
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儿童再生障碍性贫血A TG治疗相关溶血性贫血1例并文献复习
目的探讨使用抗人T-淋巴细胞兔免疫球蛋白（ATG）治疗后短期内并发自身免疫性溶血性贫血（AIHA）的临床特点，以提高对本病的认识。方法分析1例再生障碍性贫血患儿使用ATG后出现AIHA的临床诊治资料，并对相关文献进行复习。结果本例患儿于使用ATG后8d，出现贫血加重、尿色深、胆红素升高、乳酸脱氢酶上升、抗人球蛋白试验阳性，临床诊断为 ATG相关AIHA。应用足量甲泼尼龙治疗，输洗涤红细胞后得以有效控制。经文献查询，相关病例罕见。结论ATG治疗相关AIHA虽然临床罕见，但病情进展迅速，值得临床高度重视。
关键词： 贫血 再生障碍性 兔抗人淋巴细胞免疫球蛋白 溶血性 自身免疫性 -
儿童肝炎相关再生障碍性贫血3例临床分析
目的 探讨儿童肝炎相关再生障碍性贫血(HAAA)的病原学、临床特点及免疫抑制治疗(IST)疗效.方法 归纳与分析2007年1月-2011年12月收治的HAAA患儿的临床资料,包括临床表现,再障相关血液与免疫学指标(外周血象、骨髓涂片与活检、T细胞亚群),肝炎相关检测(肝功能、病毒血清学、自身免疫肝炎抗体)等,以及治疗与疗效结果.结果 3例HAAA,占同期获得性再障患儿4.2%.其中1例经血清学与病毒DNA检测确诊为乙型肝炎,经抗病毒和保肝治疗后,接受抗胸腺细胞免疫球蛋白(ATG)和环孢菌素A(CSA)治疗获得痊愈.另2例检测各类血清型肝炎病毒,以及巨细胞病毒(CMV),EB病毒和单纯疱疹病毒血清学结果均呈阴性,但肝炎自身抗体抗核抗体(ANA)为1:100,血免疫球蛋白升高,符合自身免疫性肝炎后HAAA.其中1例经CSA治疗后好转,脱离成分输血依赖,获得明显进步;另1例死于重症感染和颅内出血.结论 儿童HAAA可发生于自身免疫性肝炎或血清型肝炎,起病急,病情重.因发病机制仍属于T细胞免疫介导,故IST有效.
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中型再生障碍性贫血患儿自然病程演变及免疫抑制治疗研究
目的 分析中型再生障碍性贫血(MAA)患儿自然病程和免疫抑制(IS)治疗疗效,探讨儿童MAA的免疫介导致病机制.方法 儿童MAA 71例中36例抗胸腺细胞球蛋白(ATG)或环孢素A(CSA)治疗(治疗组),35例雄性激素等传统药物治疗(对照组).前期无效,进展为重型再障(SAA)的患儿,行ATG+CSA+大剂量免疫球蛋白(HDIG)联合IS(CIS)治疗.检测治疗前后外周血淋巴细胞亚群比例.结果 ①治疗组有效率和显效率分别为83.3%、69.4%,显著高于对照组34.3%、17.1%.进展为SAA的患儿23例,对照组(18例)明显多于治疗组(5例).②17例转化为SAA患儿接受CIS治疗,有效率和显效率分别为70.6%、41.2%.③儿童MAA治疗前存在CD4+、自然杀伤(NK)细胞比例下降,CD8+细胞比例升高.IS治疗后,治疗组NK细胞、CD4+细胞比例回升;CD8+细胞比例降低,与对照组差异均有统计学意义.结论 儿童MAA IS治疗疗效明显优于未IS治疗者;采用雄性激素等传统药物治疗,50%以上可能进展为SAA.进展为SAA,可采用CIS治疗补救,以争取较为满意的疗效.儿童MAA存在明显的免疫介导致病机制,早期采用IS治疗需引起足够重视.
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三种血小板减少症患儿骨髓巨核细胞比较
目的观察特发性血小板减少性紫癜(ITP)、再生障碍性贫血(AA)及骨髓增生异常综合征(MDS)患儿骨髓巨核细胞(MK)形态与造血功能,分析不同血小板减少症发生的原因,以期对其进行早期鉴别诊断.方法对16例ITP、17例AA、16例MDS患儿,进行骨髓涂片CD41α免疫酶标染色检测;并采用血浆凝块法体外培养骨髓单个核细胞及免疫酶标法进行巨核细胞集落检测;分组进行统计学分析和比较.结果 ITP患儿小巨核细胞及I型淋巴样小巨核细胞检出率分别为87%和7%,与对照组比较差异无统计学意义;小巨核细胞总数及巨核细胞集落形成单位(CFU-MK)、爆式巨核细胞集落形成单位(BFU-MK)分别为602/mm2、93个/2×105 MNC和6.5个/2×105 MNC,高于对照组,前两者与对照组比较差异有统计学意义.AA患儿小巨核细胞检出率、计数及CFU-MK与BFU-MK的形成率分别为43%、0.5/mm2、0个/2×105 MNC和0个/2×105 MNC,低于对照组,与对照组比较差异有统计学意义.MDS患儿小巨核细胞检出率87%,与正常对照组比较差异无统计学意义,但总数及I型淋巴样小巨核细胞检出率分别为37/mm2、73%,高于对照组,差异有统计学意义;CFU-MK形成率3个/2×105 MNC与对照组比较差异无统计学意义,与对照组90%可信区间比较,有63%的患儿CFU-MK降低,25%增高,13%正常;BFU-MK形成率0个/2×105 MNC,显著低于对照组.结论ITP、AA和MDS三种疾病中血小板减少的发生机制不尽相同.MDS患儿的骨髓中可能存在两种巨核细胞克隆;综合判断骨髓涂片巨核细胞计数、小巨核细胞免疫酶标检测以及骨髓巨核细胞集落形成率检测的结果,有助于仅表现为血小板减少症的ITP、AA、MDS之间的早期鉴别诊断.
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免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血54例疗效分析
目的 探讨免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血(severe aplasia anemia,SAA)的疗效.方法 回顾性分析我院1997年1月-2003年6月儿童重型再生障碍性贫血54例,应用环孢素A(cyclosporine, CSA)和抗胸腺细胞球蛋白(antithymic globlin,ATG)为主的免疫抑制治疗,其中应用CSA联合ATG治疗31例(称为CSA联合ATG组), 应用CSA治疗23例(称为CSA组),比较两组的治疗有效率、复发率、不良反应和无病生存率.结果 两组的分型和极重型患者资料具有可比性. CSA联合ATG组和CSA组起效时间平均分别为2.5个月和3.5个月,两组有效率分别为81%(25/31)和52%(12/23)(χ2=4.962,P＜0.05).治疗有效者共37例,CSA联合ATG组和CSA组的复发率分别为8%(2/25)和50%(6/12)(χ2C=6.143,P＜0.05).两组患者不良反应的发生率差异无统计学意义.所有患者随访至少1年,CSA联合ATG组和CSA组1年以上生存率分别为81%(25/31)和52%(12/23);随访超过2年者共47例,CSA联合ATG组和CSA组2年以上生存率分别为74%(20/27)和50%(10/20)(P＜0.01).结论 免疫抑制治疗儿童重型再生障碍性贫血的疗效肯定,而CSA联合ATG治疗重型再生障碍性贫血的疗效更优于单用CSA.
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免疫抑制治疗获得性重型再生障碍性贫血患儿疗效分析
目的 分析免疫抑制治疗儿童获得性重型再生障碍性贫血(severe aplastic anemia,SAA)的近远期疗效.方法 回顾性分析2000年1月至2006年6月在我院应用联合免疫抑制治疗的获得性重型再生障碍性贫血患儿.112例患儿随机分3组:Ⅰ组(26例):单用环孢素A(CSA)组;Ⅱ组(30例):CSA+丙种球蛋白[400 mg/(kg·d)×5 d];Ⅲ组(56例):兔抗胸腺细胞球蛋白(R-ATG)[3～5 mg(kg·d)×5 d]+CSA.所有患儿治疗均同时加用司坦唑醇或丙酸睾丸酬.CSA血药浓度调整到谷浓度100 ug/L以上,峰浓度300 ug/L以上.结果Ⅰ组免疫抑制治疗的总反应率为26.92%;Ⅱ组免疫抑制治疗的总反应率为33.33%;Ⅲ组免疫抑制治疗的总反应率为62.5%,明显高于Ⅰ组(P=0.001);比较Ⅰ组与Ⅱ组的总反应率差异无统计学意义.Ⅰ、Ⅱ和Ⅲ组5年总生存率分别为(20.50±15.41)%、(39.77±9.77)%和(66.27±6.84)%.结论对无HLA匹配同胞供者的重型获得性再生障碍性贫血患儿ATG联合CSA是理想的治疗方法 .
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免疫抑制疗法治疗儿童再生障碍性贫血的研究
目的探讨各种免疫抑制(IS)治疗儿童再生障碍性贫血(简称再障),尤其是重型再障(SAA)的临床疗效.方法阶段性总结各种IS治疗:抗胸腺细胞球蛋白(ATG)、环胞菌素A(CSA)、大剂量免疫球蛋白(HDIG)和联合IS治疗儿童再障的疗效,将以往以雄性激素为主的治疗作为IS治疗疗效的对照组.结果 (1)IS治疗疗效明显优于雄性激素对照组,尤其是SAA有效率明显高于对照组(P＜0.05);(2)联合IS治疗SAA在提高疗效和降低病死率等方面均明显优于单药IS治疗(P均＜0.05);(3)疗效影响因素的分析提示,单药ATG或CSA治疗前病程＜6个月者有效率高(P＜0.05),而联合IS治疗疗效与病程无明显关系;(4)采用副反应综合防治措施,能使各种IS治疗顺利实施;(5)雄性激素是IS治疗的有效辅助治疗方法.结论 ATG、CSA和HDIG确为治疗儿童再障,尤其是SAA和难治型再障的有效疗法,联合IS治疗则可能进一步提高SAA疗效和生存率.
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单细胞凝胶电泳试验在范可尼贫血诊断中的意义及其与丝裂霉素C试验相关性研究
目的 评价单细胞凝胶电泳(SCGE,又称彗星试验)试验在范可尼贫血(FA)诊断中的意义及其与丝裂霉素C诱导的染色体断裂试验之间的相关性.方法 选取2007年1月-2011年6月在中国医学科学院血液病医院儿童血液病诊疗中心就诊的248例血细胞减少患儿的骨髓(或外周血)单个核细胞进行丝裂霉素C及SCGE试验.分别分析两种试验的检测结果,并将两种试验方法的结果进行相关性分析.通过对SCGE试验各个指标的受试者工作特征(ROC)曲线下面积的比较,寻找适合的SCGE参数.结果 (1)248例患儿男122例,女126例,男女比例0.97∶1.中位年龄5岁(0.2 ～15岁).17例诊断为FA,231例为非FA.(2)在丝裂霉素C为80 ng/ml浓度下染色体畸变数目FA组为[(32.2±4.8)％],高于非FA组[(19.9±3.0)％]和正常对照组[(21.6±4.8)％],组间差异有统计学意义(F =95.678,P＜0.01).(3)SCGE试验结果中,将17例FA患儿与231例非FA患儿各参数比较,两组患儿间均有统计学差异(P =0.000).(4)将单细胞凝胶电泳各分析参数与丝裂霉素C的不同浓度下染色体畸变结果进行相关性分析.SCGE各参数指标与丝裂霉素C浓度80 ng/ml的染色体畸变数均相关(P=0.000),其中,为显著相关的参数是彗星细胞率(r=0.848,P =0.000).(5) SCGE试验指标的ROC曲线结果表明:彗星细胞率的ROC曲线下面积大,为0.999.结论 SCGE试验可以作为FA诊断的辅助检查之一.SCGE的试验结果与丝裂霉素C的80 ng/ml的染色体畸变数显著相关,FA患儿与非FA患儿的SCGE的试验结果差异有统计学意义,彗星细胞率可作为重要分析参数.
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抗人体T淋巴细胞球蛋白和兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白治疗儿童再生障碍性贫血的效应对比研究
目的 比较抗人体T淋巴细胞球蛋白(ATG-F)和兔抗人胸腺细胞免疫球蛋白(R-ATG)治疗儿童再生障碍性贫血(再障)的效应.方法 2005年1月至2014年12月同济大学附属同济医院儿科收治的59例儿童再障,其中重型再障、极重型再障和依赖输血的非重型再障分别为34例、12例和13例.根据治疗情况分为ATG-F组(30例)、R-ATG组(29例),动态检测外周血淋巴细胞绝对计数(A LC)变化.采用非参数秩和检验法对比病例资料.结果 ATG-F组和R-ATG组总有效率分别为67％ (20/30)、69％ (20/29)(x2=0.036,P=0.850),生存率分别为87％ (26/30)、83％(24/29),差异均无统计学意义(x2=0.173,P=0.676).抗胸腺细胞球蛋白治疗后均出现显著和长期的ALC下降,至治疗后3个月,仍分别仅恢复到治疗前ALC的47.8％和47.4％.结论 采用ATG-F 5 mg/(kg·d)和R-ATG 3.75 mg/(kg·d)治疗儿童再障均具有相似的清除T细胞效应和疗效,均可作为无合适供体移植患儿再障的免疫抑制治疗选择.
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SOPH综合征伴抗体免疫缺陷及再生障碍性贫血一例并文献复习
目的 探讨NBAS基因缺陷性疾病的临床特征及基因变异特点.方法 回顾性分析2017年3月深圳市儿童医院风湿免疫科收治的1例SOPH综合征患儿的临床资料、免疫学指标及基因变异特点,以NBAS基因为检索词,检索PubMed、万方、中国知网、重庆维普2009年1月至2017年3月NBAS基因变异相关文献.总结NBAS基因缺陷患者的临床特征、免疫学指标及基因变异特点.结果(1)患儿女,2岁4月龄,因"发热伴面色苍白1d"入院.患儿自胎儿期即出现宫内发育迟缓,生后出现反复下呼吸道感染、持续肝功能异常及生长发育落后.头围43.5cm,身高60cm,面色、皮肤黏膜苍白,早老外观,皮肤松弛,毛发稀疏,颅缝未闭,前囟约6cm×5cm,张力不高,眼球外凸,低耳位,肝脏右肋下2cm,脾脏肋下1.5cm,四肢肌力、肌张力偏低.监测肝酶示丙氨酸转氨酶100~1991U/L,天冬氨酸转氨酶191~1367U/L;视觉诱发电位及眼底检查提示视神经萎缩;骨密度评估为同龄儿45%;血红蛋白53g/L;骨髓涂片示骨髓增生减低,红系增生严重减低;IgG2g/L(正常3.41~19.6),CD19+淋巴细胞绝对值231.27/μl(608.8~2167.7);基因测序分析显示NBAS基因c.5741C>T、pR1914H和c.6496-6497insA、p.S2166Ffs*2复合杂合变异.(2)文献检索共收集到8篇英文文献,共包括57例NBAS基因纯合或复合杂合变异患者,表现为身材矮小50例(88%),外周血涂片P-H细胞阳性43例(75%),骨骼发育异常42例(74%),视神经萎缩41例(72%),不同程度肝酶异常或急性肝衰竭24例(42%),免疫系统异常11例(19%),智力、语言或运动发育落后6例(11%),其他常见临床表现还有早老外观、眼球外凸和肌张力降低等.57例中35例(61%)存在NBAS基因为c.[5741G>A]、[5741G>A]位点变异.结论 NBAS基因缺陷性疾病主要临床特征为身材矮小、视神经萎缩、P-H细胞阳性、骨骼发育异常、反复感染、肝酶异常、早老外观、眼球外凸及肌张力降低,还可并发免疫缺陷及再生障碍性贫血等,基因测序分析显示NBAS基因纯合或复合杂合变异,c.[5741G>A]纯合变异为热点变异.
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Th17/Treg细胞失衡在儿童再生障碍性贫血免疫发病及治疗中的意义
目的 探讨Th17/Treg细胞失衡在儿童再生障碍性贫血(AA)免疫发病及治疗过程中的意义.方法 选取2012年1月至2013年10月在安徽医科大学第二附属医院收治的AA患儿43例(其中男14例),年龄2～ 14岁,根据AA患儿初诊时疾病严重程度分为2组:重型AA(SAA,25例,其中男8例,年龄2 ～14岁)和非重型AA(NSAA,18例,其中男6例,年龄2～14岁).随着治疗的进行,根据临床实际情况制定3个监测时间点:初诊(43例,其中男14例,年龄2～14岁),脱离输血(8例,其中男5例,年龄2 ～11岁)和完全缓解(6例,其中男3例,年龄2～11岁),以同期治疗无效的AA患儿作为无效对照(脱离输血无效对照,5例,其中男1例,年龄3～8岁;完全缓解无效对照,4例,其中男2例,年龄4～11岁).采用流式细胞术检测各研究对象外周血中Treg及Th17细胞占CD4+T细胞的比例,并计算Th 17/Treg;酶联免疫吸附试验(ELISA法)检测初诊AA患儿血浆中白细胞介素(IL)-17和IL-6水平.并检测本院同期25名(其中男12名,年龄3～ 14岁)健康体检儿童外周血中Treg及Th17细胞比例及血浆中IL-17和IL-6水平作为健康对照,以同期9例(其中男4例,年龄1～11岁)化疗后AA状态患儿各项指标作为初诊对照组.采用t检验或ANOVA分析及Mann-Whitney U或Kruskal-WallisH检验进行组间比较;相关性分析采用Spearman相关系数分析.结果 (1)初诊AA患儿外周血中Th17细胞比例1.63％(1.27％,2.48％)高于健康对照组0.40％ (0.35％,0.51％)和初诊对照组0.50％ (0.45％,0.75％);Treg细胞比例4.24％ (3.10％,5.29％)低于正常对照组7.03％ (6.56％,7.48％)和初诊对照组7.50％(6.60％,8.30％);同时Th17/Treg 0.53 (0.34,0.69)高于正常对照组0.06(0.05,0.07)和初诊对照组0.09(0.08,0.11);差异均有统计学意义(P均＜0.01).(2)初诊AA患儿血浆中的IL-17和IL-6均高于正常对照组[(223 ±92)比(116±18)ng/L,(26.2±12.0)比(10.6±2.1)ng/L,P均＜0.01].初诊AA患儿IL-17和IL-6水平均与Th17细胞比例成正相关(r =0.62、0.64,P均＜0.01).(3)SAA患儿外周血中Th17细胞比例、Th17/Treg、IL-17及IL-6均高于正常对照组[1.80％(1.25％,2.61％)比0.40％ (0.35％,0.51％),0.57％ (5.10％,0.82％)比0.06％ (0.05％,0.07％),(225±108)比(116±18) ng/L,(25.9±12.6)比(10.6±2.1)ng/L,P均＜0.01];NSAA患儿外周血中Th17细胞比例、Th17/Treg、IL-17及IL-6均高于正常对照组,但SAA及NSAA患儿的Treg细胞比例均低于正常对照组(P均＜0.01).SAA与NSAA患儿之间的Th17及Treg细胞比例、Th 17/Treg、IL-17及IL-6水平差异均无统计学意义(P均＞0.05).(4)不同治疗阶段(初诊、脱离输血、完全缓解、脱离输血无效对照、完全缓解无效对照)AA患儿Th17细胞比例和Th 17/Treg差异均有统计学意义(P均＜0.05),Treg比例差异均无统计学意义(P均＞0.05).结论 AA患儿外周血中存在Th 17/Treg细胞失衡及TH17细胞相关因子异常增多现象,但对初诊AA的严重程度无明显影响.经免疫抑制治疗后,随着Th17/Treg失衡的纠正,AA得到逐步缓解.
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免疫抑制治疗56例儿童获得性重型再生障碍性贫血的转归
目的 分析免疫抑制治疗儿童获得性重型再生障碍性贫血的转归因素.方法 回顾性分析2000年1月-2006年6月应用兔抗胸腺细胞球蛋白联合免疫抑制治疗的获得性重型再生障碍性贫血患儿.56例患儿均应用兔抗胸腺细胞球蛋白(R-ATG)[3-5 mg/(kg·d)×5 d]+环孢菌素A(CSA).所有患儿治疗均同时加用康力龙或丙酸睾丸酮治疗.CSA血药浓度调整到谷浓度100μg/L以上,峰浓度300μg/L以上.结果 免疫抑制治疗的总反应率为62.5%,完全缓解率为37.5%;应用ATG时伴有感染治疗组总反应率低,死亡率高;骨髓涂片分类中红系≥10%患儿,对治疗反应率、完全缓解率高,早期死亡率低;骨髓涂片粒系≥10%的患儿早期死亡率低.结论 ①应用ATG时伴有感染治疗组总反应率低,死亡率高;②骨髓涂片分类中红系≥10%的患儿预后好.
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单倍体造血干细胞移植治疗儿童获得性再生障碍性贫血单中心回顾性分析
目的 评估不同预处理方案用于单倍体造血干细胞移植治疗儿童再生障碍性贫血(再障)的安全性和有效性.方法 回顾性分析2013年1月至2017年1月在陆军总医院附属八一儿童医院接受单倍体造血干细胞移植37例再障患儿的临床资料,除3例为其他预处理方案外,余34例患儿根据预处理方案中环磷磷胺及白消安的剂量,分成高剂量组22例,低剂量组12例,对植入、移植物抗宿主病(GVHD)、造血重建、复发、感染、总生存等情况进行分析,两组之间的比较采用χ2检验.结果 37例患儿中35例完成单倍体移植,全部获得完全植入,2例患儿在移植前死于预处理相关毒性和感染.巨细胞病毒/EB病毒(CMV/EBV)激活率为60%(21/35),合并1例迟发型肺部淋巴细胞增殖性疾病(PTLD),Ⅰ~Ⅳ度急性GVHD累积发生率为29%(10/35),慢性GVHD累积发生率为34%(12/35),其中广泛型慢性GVHD发生率为6%(2/35).随访18.8(2.9~44.1)个月,总生存率为92%(34/37),生存患儿全部脱离输血,无复发病例.比较高剂量组和低剂量组的总生存率[86%(19/22)比100%(12/12)],慢性GVHD累积发生率[40%(8/20)比17%(2/12)],差异均无统计学意义(χ2=1.742、1.841,P均＞0.05),Ⅰ~Ⅳ度急性GVHD的发生率分别为10%(2/20)和50%(6/12),差异有统计学意义(χ2=6.200,P=0.013).结论 单倍体造血干细胞移植在儿童再障的治疗中疗效肯定,安全性良好,作为缺乏全相合供者且急需移植的再障患儿的合适选择,减低剂量预处理用于单倍体移植值得深入探索.
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免疫抑制治疗联合重组人血小板生成素对儿童重型再生障碍性贫血的效果评价
目的 评价联合应用免疫抑制治疗(IST)和重组人血小板生成素(rhTPO)对儿童重型再生障碍性贫血(SAA)的效果和安全性.方法 回顾性病例对照研究,分析2009年12月至2014年12月中国医学科学院血液病医院贫血诊疗中心收治的45例SAA患儿资料,其中接受IST联合rhTPO方案者15例,单纯IST方案者30例,动态观察治疗后3、6、12个月的外周血常规变化和血制品输注情况并评价疗效,记录应用rhTPO患儿的不良反应,采用非参数秩和检验法对比两组资料.结果 45例患儿中男26例,女19例,中位诊断年龄11(10 ～13)岁,rhTPO联合IST组和IST组在3、6、12个月时获得良好血液学反应[完全缓解(CR)±良好部分治疗反应(GPR)]的例数分别为6、7、13例和3、7、14例(x2=3.906、1.568、6.667,P=0.048、0.210、0.010).3个月时有效者,rhTPO联合IST组第10～12周血小板和红细胞的输注量均较IST组少(血小板1.4U比2.9U,t=-3.523,P=0.002;红细胞0.8U比2.6U,t=-2.392,P=0.026),应用rhTPO患儿未发生相关严重不良反应.结论 应用rhTPO可以提高SAA患儿IST治疗的近期疗效,减轻输血依赖,其安全性较好.
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强化免疫抑制治疗联合不同方案重组粒细胞集落刺激因子治疗儿童重型再生障碍性贫血的临床研究
目的 评价在儿童重型再生障碍性贫血(SAA)免疫抑制治疗(IST)不同时期应用重组粒细胞集落刺激因子(G-CSF)的疗效差异及安全性.方法 回顾性分析2000年2月至2010年9月中国医学科学院血液病医院儿童血液病诊疗中心收治的105例SAA患儿资料.将105例患儿按G-CSF的使用时期分为4组:A组(27例):全程未使用G-CSF;B组(24例):IST治疗前即开始应用G-CSF;C组(24例):IST治疗同时应用G-CSF;D组(30例):IST治疗结束后开始使用G-CSF.观察IST治疗的总体疗效.比较4组患儿开始治疗后4、6、12和24个月的治疗反应率、复发率、死亡率、生存期、IST前感染的持续时间、IST后感染的发生率、感染相关死亡率、克隆性演变发生率、生存率以及影响患儿长期生存的可能因素.结果 ①105例SAA患儿IST治疗后4、6、12和24个月的总体治疗反应率(完全缓解率+部分缓解率)分别为:50.5％(7.6％+42.9％);60.0％(21.9％+38.1％);67.6％(38.1％+29.5％);69.5％(40.0％+29.5％),2年总体生存率为90.5％,随访39 (28～169)个月,总体生存率为87.6％.②4组患儿IST后4、6、12、24个月的治疗反应率差异无统计学意义(P均＞0.05).③4组患儿IST后4、6、12、24个月的死亡率差异无统计学意义(P均＞0.05).④105例患儿中共有4例在治疗后的6～ 24个月内复发,均在G-CSF使用组.⑤G-CSF的早期应用不能减少IST前感染的持续时间,对降低败血症、感染性休克等严重感染的发生及相关死亡也无明显作用(P均＞0.05).⑥随访39(28 ～169)个月,105例患儿中共有2例发生了急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征转化,均为G-CSF使用组患儿.⑦Kaplan-meier生存分析显示:4组患儿长期生存率差异无统计学意义(P=0.703).⑧Cox回归多因素分析同样显示:G-CSF的应用情况对患儿的长期生存无明显影响(P =0.277),而患儿确诊时的年龄以及首诊时是否同时存在感染对患儿的长期生存具有独立的预后意义(P＜0.05).结论 应用G-CSF联合IST未能提高本病的近期治疗反应率,也不能降低感染发生率及相关死亡率;对患儿的长期生存无明显影响;对于其可能增加急性髓系白血病/骨髓增生异常综合征转化风险应引起注意.
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伴染色体异常的非重型再生障碍性贫血患儿临床及预后分析
目的 分析符合非重型再生障碍性贫血(NSAA)临床特征,并伴染色体异常患儿的临床特征及预后.方法 回顾性分析304例2001至2014年就诊于中国医学科学院血液病医院(血液病研究所)的符合NSAA临床特征且具有可分析的染色体核型结果的患儿的临床资料,采用x2检验对治疗反应等进行分析,采用Kaplan-Meier法进行生存预后分析.结果 304例符合NSAA临床特征患儿中有28例伴染色体核型异常,8号染色体三体异常7例(25.0％),7号染色体异常5例(17.9％),其他染色体异常16例(57.1％).伴有和不伴有染色体异常患儿在治疗反应率[40.9％(9/22)比58.6％(119/203),x2=2.539,P=0.111]、脱离血制品输注率[54.5％ (6/11)比65.0％(39/60),x2=6.455,P=0.086]、5年无进展生存率(49.2％比70.8％,x2=0.849,P=0.357)及5年累积生存率(79.1％比92.8％,x2=0.330,P=0.556)方面差异无统计学意义.伴有与不伴有染色体异常的患儿疾病进展率[41.7％ (10/24)比22.3％ (48/215),x2=4.394,P=0.045]、骨髓增生异常综合征(MDS)或急性髓系白血病(AML)发生率[20.8％(5/24)比0.9％(2/215),x2=30.082,P=0.000]、5年累积AML或MDS发生率(33.4％比0.8％,x2=17.798,P=0.000)方面差异有统计学意义.结论 符合NSAA临床特征患儿染色体异常发生率9.2％,伴染色体异常的患儿与不伴染色体异常患儿临床特征及治疗反应相似,但伴有染色体异常的患儿较不伴染色体异常患儿预后差,更容易进展为MDS或AML.
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胸腺瘤合并单纯红细胞再生障碍性贫血一例及文献复习
目的 探讨胸腺瘤合并单纯红细胞再生障碍性贫血(PRCA)的临床特征及其外科治疗效果.方法 对1例胸腺瘤合并PRCA患者的临床资料进行回顾性分析,并结合文献进行讨论.结果 该例患者术后早期PRCA情况明显改善.结论 胸腺瘤合并PRCA是一种少见疾病,外科治疗是其首选治疗方法,也是其他综合性治疗的前提和基础,其疗效有待进一步观察.
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胸腺瘤同时并发重症肌无力和纯红细胞再生障碍性贫血二例
1 病例报告 病例1女,59岁.因“双眼睑下垂、复视,四肢无力5年8个月,头昏、全身乏力1个月”入院.2005年初出现双眼睑下垂、复视、四肢无力、竖颈无力,2005-06-22因呼吸困难入院.行新斯的明试验(+),血常规检查结果正常,胸部MRI检查提示胸腺瘤.经胆碱酯酶抑制剂、肾上腺皮质激素和免疫球蛋白静脉滴注等治疗,上述症状基本缓解.
