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奥利普酶α治疗成年人酸性鞘磷脂酶缺乏症开始Ⅱ/Ⅲ期临床试验
赛诺菲-健赞公司开始Ⅱ/Ⅲ期临床ASCEND试验,用奥利普酶α(olipudase alfa)治疗罕见病成年人酸性鞘磷脂酶缺乏症(acid sphingomyelinase deficiency,ASMD),又称尼曼-皮克病(Niemann-Pick disease,NPD)。ASMD是溶酶体贮积病,由于酸性鞘磷脂酶缺乏引起鞘磷脂在体内多个器官中累积,常见肝脾肿大、肝功异常、浸润性肺病、出血、心血管病和骨病及生长延缓。目前尚未有批准的有效治疗药物。该试验是多国、多中心、双盲、安慰剂对照研究,评价奥利普酶α静脉注射,1次/2周,治疗ASMD的疗效、安全性、药效学和药代动力学。入选36名患者,测定此药对脾大小、肺功能等的影响,完成52周治疗后,所有患者均再接受扩展期的治疗。
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晒太阳:促癌还是防癌
人们都知道,维生素D对于人体一生中的骨骼健康是绝对必需的.如果维生素D缺乏,则会引起钙吸收障碍和骨矿化障碍,不仅导致儿童生长延缓和佝偻病,还会导致成年入骨质软化症,并使骨质疏松症更加恶化.丹麦的一项研究证明,大多数经常被肌肉痛所折磨的丹麦妇女都存在严重的维生素D缺乏.
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创面灵治疗Ⅱ度烧伤30例临床观察
创面灵是治疗体表溃疡、创面感染、开放性骨折感染、露骨、露腱、肉芽生长延缓创面以及褥疮等的中药外用溶液.在临床应用过程中,笔者发现该药对皮肤组织的作用更为明显,于是进行了创面灵治疗烧伤的临床观察.
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甲状腺机能减低与肾病大鼠IGF-I/IGFBPs自分泌/旁分泌紊乱的关系
目的探讨营养不良、肾病本身和糖皮质激素作为各自独立因素对大鼠血清甲状腺激素浓度的影响,阐明甲状腺素浓度的改变与NS大鼠IGF-I/IGFBPs自分泌/旁分泌紊乱致生长障碍的关系.方法 24只周龄相同体重相近的雄性SD大鼠被随机分为正常、食物对照、阿霉素(5mg/kg)肾病和地塞米松(1.8mg/kg*d)治疗的阿霉素肾病四组.血清T3、T4、GH浓度采用放射免疫法检测,肾脏GHR、IGF-I/IGFBPs mRNA表达分别采用放射性受体检测法和 RT-PCR法检测.结果⑴除食物对照组大鼠血清T4呈增高趋势外,血清甲状腺激素(T3和T4)浓度按正常、食物对照、肾病和激素治疗组顺序逐一减低.⑵相关与分组分析均显示血清甲状腺激素浓度与大鼠肾脏GHR、IGFBP-2 mRNA表达呈正相关,与IGFBP-3 mRNA表达呈负相关.⑶血清甲状腺激素浓度与大鼠鼻-尾长度和体重均呈正相关(P<0.01).结论甲状腺激素减低可能是肾病综合征IGFBPs自分泌/旁分泌紊乱进而引发生长延缓的机制之一.