首页 > 文献资料
-
配对二项数据等效性/非劣效性评价的样本含量估计和假设检验
新药及医疗器械临床试验中,有时会涉及到两比较组采用配对设计获得的二项反应数据(配对二项数据)的等效性/非劣效性问题.两独立组率之间等效性/非劣效试验的样本含量估计及假设检验方法已较为成熟,但对于配对二项数据两组率之间的等效性/非劣效性试验的样本含量估计及假设检验方法还应用不多.本文介绍了一种渐进的基于约束极大似然估计的方法用于配对二项数据两组率之间的等效性/非劣效性试验的样本含量估计和假设检验,借助一个超声诊断仪临床试验的例子阐明了本方法的应用,还就有关实际问题进行了讨论.
-
个体生物等效性检验的样本含量估计
目的:对两种设计方法、三种检验方法的个体生物等效性的检验效能进行比较,并估计样本含量.方法:采用Monte-Carlo模拟研究.结果:2×4交叉设计所需的样本含量低于2×3设计.在个体内变异小于 0.2 时,可以采用估计法进行样本含量的估计;在个体内变异接近 0.2 时,可以采用检验法进行样本含量的估计;在个体内变异大于 0.3 时,可以选任一方法(估计法和检验法)估计样本含量,并选择合适的方法进行样本含量的估计.结论:个体生物等效性的样本含量因不同的个体内变异和个体与药物间的交互作用、设计而不同.
-
高变异药物生物等效性试验及量化评价
高变异药物的生物等效性试验及量化评价是比较复杂且引人关注的现实课题,国内目前尚无专门的指导原则,本文参考FDA和EMA指导原则和国内外相关文献,对高变异药物生物等效性研究的复杂性、国际上关于高变异药物的法规、高变异药物生物等效性试验样本含量估算三个问题进行探讨,列出三种方法(查表法、公式法、软件法)进行平均生物等效性试验样本含量估算,为申办方进行高变异药物生物等效性研究提供参考.
-
率的等效性检验方法的比较
目的:对10种率的等效性检验方法的Ⅰ型误差和检验效能进行比较,并据此选择较好的方法估计样本含量,以便实际工作者应用.方法:采用Monte Carlo模拟试验.结果:10种方法中,以Dunnett-Gent方法为佳,并按该方法估计了样本含量.模拟试验表明,率的等效性检验所需要的样本含量非常大,当试验组和参考组各只有100例时,任何等效性检验方法的检验效能均较低.结论:按目前国家食品药品监督管理局规定的低样本含量100对,相应的检验效能很低,建议用统计学方法进行估计.
关键词： 百分率 等效性检验 检验效能 样本含量 Monte Carlo -
不同方差比双正态ROC参数估计样本量确定方法准确性探讨
目的 探讨不同方差比双正态参数估计时样本量确定方法的准确性,对常用样本量估计方法--双正态法所估计样本量的准确性进行评价与修正.方法 采用Monte Carlo模拟试验,分别利用参数法和非参数法计算获得曲线下面积的参数估计值,获得实际所需样本量,对Obuchowski和Mcclish给出的不同方差比双正态ROC参数估计所需样本量的准确性进行评价,依据试验数据采用曲线拟合方法给出修正公式.结果 Obuchowski和Mcclish给出的方法是假定患病组诊断变量XA和非患病组诊断变量XN服从正态分布,样本量计算公式是以ROC曲线下面积估计值服从正态分布为前提导出的,但事实上随ROC曲线实际面积θ逐渐增大,样本估计量偏离正态,导致样本量估计结果不够准确,与实际样本需要量有一定差距.在其他条件相同的情况下,患病组与非患病组诊断变量方差比越大实际所需样本量越多,在患病组与非患病组诊断变量方差比分别为2∶1及3∶1的情况下,用Obuchowski和Mcclish方法计算出的样本量与实际所需样本量相差不是很大.根据Monte Carlo模拟试验的结果,给出了Obuchowski和Mcclish方法计算样本量的修正公式,该修正公式可有效地应用于实际.结论 Obuchowski和Mcclish方法计算的样本量进行ROC参数估计时需要调整,采用Monte Carlo方法估计的样本量,可以有效地进行双正态ROC参数估计,达到诊断试验评价要求.
-
1779名城区小学生龋齿发病率就医行为调查分析
为了解小学生龋齿发生后家长的就医行为和观念,我们于2001年采用整群随机抽样的方式对城区内三所小学五个年级的28个班级1779名学生的龋齿发病率及其家长的就医行为进行了调查.现报道如下对象年龄与性别抽样情况:三所小学五个年级组,年龄不等,抽样人数不等,不同性别,其中男963名,女816名,计1779名学生以班级为单位进行常规口腔健康检查.城区样本含量:抽样总人数为1779人,占城区小学生人数12%.质量控制措施:统一诊断标准,按照<全国龋病、牙周病疾病流行病学抽样调查>规定.
-
临床报道类稿件的常见问题
医学研究的终目的是服务于临床、促进人类健康,医学领域的一切工作都由此而展开.医学期刊是报道医学科研成果、传递医学信息的重要载体,其着眼点也在于临床.因而,在综合性医学期刊里面,临床类稿件往往占很大比重."临床报道"是常用的一种临床论文体裁,象临床研究报告、病案分析、病例观察总结、短篇报道等,形式虽各有不同,严格说来都属于临床报道的范畴.
-
随机化临床试验的期中分析名义检验水准及样本含量
介绍了在临床试验中固定设计、序贯设计及成组序贯设计的检验水准、名义检验水准、样本含量、大样本含量及备择假设H1成立时试验结束时的平均样本含量.
-
均匀分布资料总体中位数可信区间估计Bootstrap法样本含量的设置
探讨了Bootstrap样本含量n*对Bootstrap法总体中位数可信区间估计效果的影响.首先模拟从均匀分布总体中随机抽样;然后用Bootstrap法进行总体中位数可信区间估计,重复1000次,得到1000个可信区间,统计1000个可信区间包含总体中位数的正确率.结果表明,Bootstrap样本含量n*对总体中位数可信区间估计的正确率影响很大,Bootstrap样本含量n*越小,正确率越高;Bootstrap样本含量n*越大,正确率越低;Bootstrap样本含量n*不能任意设置,当Bootstrap样本含量n*=n-3时,效果好.
关键词： Bootstrap法 总体中位数可信区间估计 样本含量 统计模拟 -
应用Ridit法综合评价医院医疗质量
医疗质量是医院的核心,如何评价医疗质量是医院管理的重要工作.反应医疗效果的指标主要有治愈率、好转率、病死率等,但是用单一指标来评价医院医疗质量则不够全面和准确,需采用综合评价方法.常见的综合评价方法有模糊评价法、秩和比法、Topsis法、Ridit法等.而Ridit法[1]是关于等级资料进行对比组与标准组比较的假设检验方法,其基本思想是先确定一个标准组(常为以往积累资料或样本含量相当大的资料)作为特定总体,求得各等级的R值.可以证明:标准组R值的均数R标为0.5,假设对比组系来自标准总体的随机样本,则可信度为(1-a)时,对比组总体R值的可信区间包括0.5的概率为(1-a);反之,若此区间不包括0.5,则可根据检验水准a拒绝假设,而认为对比总体与标准总体有差别.本文应用Ridit法对某院的医疗质量进行综合评价,以此说明Ridit法在医院管理中的应用价值.
-
单因素重复测量设计样本含量的估算及不同计算方法之间的比较
目的:介绍并比较几种重复测量设计样本含量的估算方法.方法:通过实例分析,分别采用PASS 11,stata统计学软件以及相关的计算公式计算其所需样本含量.结果:对同一案例,PASS 11 软件中Compound Symmetry 法需27例,AR法需19例,Banded法需12例,Simple法需6例;Stata软件中post法需27例,change法需13例,ancova法需10例;公式计算结果为14例.结论:PASS 11,stata统计学软件可以方便地用来估计重复测量设计的样本含量;正确分析研究设计性质并针对性地设置软件中对应参数是获得合适估计结果的关键.
-
定量实验中样本含量的设计与数据处理
直接测量量的样本含量的设计是定量性实验设计的重要环节,在给定间接测量量的误差限要求以后,通过对直接测量量的初测、误差性质的判断、偶然误差限的计算,即可得出样本含量的大小,再据此对直接测量量进行实际的测量、计算处理和误差分析,终得出实验结论.
-
浅谈样本含量估计
估计样本含量的目的,是在保证一定精确度的前提下,确定少的观察单位数,为此必须在保证实验结果具有一定可靠性的条件下确定少的样本含量以节约人力和经费,所以在实验设计中,要对样本的大小作出科学估计以满足数据处理的要求.
-
精度法估计OR或RR研究中的样本含量
提出了在确定可信区间概率时选择较高精度估计病例对照研究中OR和队列研究中RR所需样本含量的公式.由公式计算的样本含量能使研究者了解由样本所获得的点估计值接近总体真实值的程度,从而能较为准确地判断研究结果的实际意义.
-
中药治疗原发性高血压随机对照试验效应把握度的文献研究
目的:调查国内中药治疗原发性高血压随机对照试验(randomized controlled trials,RCTs)的效应值,即是否有足够多的样本量及是否有足够的把握度.方法:通过系统对循证医学数据库、中国知网、维普、万方数据库的检索、筛选,将用中药干预原发性高血压时间≥3个月的RCTs纳入研究范围.根据样本量推算效应值大小的把握度.结果:共纳入203项关于中药控制高血压的RCTs研究.125项优效性试验中,RCTs研究使用收缩压、舒张压及血压指标的分别有78(62.4％)项和125(100％)项,而在优效性试验项目中收缩压及舒张压把握度＜50％的研究占61％,把握度＞80％的项目研究只有10％;血压把握度＜50％的研究占纳入研究项目的62％,把握度＞80％的研究有28％;78项非劣效临床试验中,38(48.7％)项和78(100％)项研究报告了收缩压、舒张压及血压指标.收缩压、舒张压把握度＜50％的研究占49％,把握度＞80％的研究占40％;血压把握度＜50％的研究占59％,把握度＞80％的研究占36％.结论:中药治疗原发性高血压RCTs的样本量大部分都没有达到统计学中所要求的80％的把握度,故实验的结果和实验结论的可信度有待进一步提高.建议今后的临床试验应当估算恰当的试验样本量.
-
临床试验设计中样本含量的理解
我们知道,临床试验的设计包括"专业设计"和"统计设计"两部分内容,统计设计中需要面对的重要问题之一就是"样本含量"估计问题,究竟需要招募多少例"研究对象"才能够真正达到"样本含量"的要求(统计学要求和临床专业要求),又能够达到检验效能(power of a test,或把握度1-β)的要求呢?或者说,我们在理解他人的医学科研设计及发表论文中的样本含量大小时,如何能够解读其中的样本含量估算秘密?其样本含量估算正确吗?其研究结果可信吗?可靠性有多高?如何保证在足够的小样本量和可靠性前提下,能够科学、合理、有效回答"主要研究问题",达到"主要研究目标"是需要我们临床医学工作者需要认真对待的问题.
-
两生存率比较的样本含量估计与检验效能估算
在审阅临床医学科研设计或专业论文工作中,还是常会遇见有关"样本含量估计"处理不当、含糊不清、甚至错误等问题.还是有部分研究者在临床医学科研设计或专业论文中,将"样本含量估计"问题笼统叙述、一带而过,似乎就可以应付临床医学科研设计或专业论文的生物统计学审稿工作者了.
-
0-1变量两组数据统计推断中样本含量估计
今天,随着流行病学与医学统计学的进一步发展,使其在临床医学科研中得到更加广泛深入的应用.如在进行"临床医学科研计划"时,尤其在新药(包括新治疗方案)临床试验科研工作中,要求必须严格依据"研究目的"来进行科学的"研究设计",同时要根据研究设计的类型及所收集数据的性质,制定科学的"统计分析计划(书)",然后按照统计分析计划(书)运行统计分析软件,得出统计学结果,以便正确推论专业结论.
-
生存数据分析中样本含量估计
首先请看下例,拟进行一项临床试验对一新药与标准药的抗肺癌疗效进行比较,据所查文献使用标准药治疗肺癌病例的3年生存率为45%,现研究者据前期预试验结果估计使用新药治疗肺癌病例的3年生存率落在65%,如果整个临床试验期设定为5年,而研究病例招募工作要在整个临床试验期的前2年内完成,那么发现此种差异需要多大样本量?预计每组需要观察到多少死亡病例时研究能够有结论?新药与标准药的死亡风险比是多少?
-
实验设计概述
实验设计是科学研究具体内容方法的设想和计划安排。一个周密的实验设计，能合理地安排各种实验因素，正确地估计样本含量的大小，严格地控制实验误差，从而用较少的人力、物力和时间，大限度地获得丰富而可靠的资料。反之，如果实验设计存在着缺点，就可能造成不应有的浪费，而且影响研究结果的价值。因此在制订研究计划时，认真考虑实验设计是必要的。
