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DA或HA方案治疗难治、复发性阵发性睡眠性血红蛋白尿症的初步观察
目的观察DA[柔红霉素(DNR)40mg第1,2天,20mg第3天;阿糖胞苷(Ara-C)100mg/d,共5d]或HA[高三尖杉酯碱(HHT)2～3 mg/d,共5 d;Ara-C100 mg/d,共5 d]联合化疗方案治疗难治、复发性阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的疗效及不良反应.方法 3例使用DA方案,5例应用HA方案治疗难治、复发性PNH患者,分析疗效及不良反应.结果8例患者化疗均有效,所有患者肾上腺糖皮质激素的用量较化疗前减少66%～100%(中位数75%).6例检查PNH克隆患者治疗后5例PNH细胞比例明显减少,1例无变化.6例溶血指标明显好转.8例患者经治疗后2例进步,6例明显进步.7例依赖输血者中6例脱离输血.未发现严重的不良反应.结论 DA或HA方案是治疗难治、复发性PNH较为安全、有效的方法.
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PNH患者外周血及骨髓正常和异常造血干/祖细胞组成分析
目的研究阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者外周血及骨髓造血干/祖细胞的组成及含量.方法用流式细胞仪测定21例PNH患者外周血及骨髓造血干/祖细胞(以CD34+为标志)锚连蛋白CD59的表达,并将患者造血干/祖细胞总数与正常人进行比较.结果PNH患者骨髓及外周血CD34+细胞总量均明显低于正常人(P＜0.001),但在疾病缓解时总量与正常对照差异无显著性(P＞0.05).PNH患者外周血CD34+细胞主要以CD59+表型为主[CD34+CD50+细胞占总CD34+细胞的(81.4±16.1)%],临床朱缓解或骨髓中CD34+细胞以CD59-表达为主的患者,其外周血CD34+细胞仍以CD59+表型为主.结论 PNH患者造血干/祖细胞含量明显减少,但在外周血中以正常表型为主.
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阵发性睡眠性血红蛋白尿症、再生障碍性贫血和骨髓增生异常综合征患者三种GPI-锚蛋白的表达及临床意义
目的观察阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)、再生障碍性贫血(AA,再障)和骨髓增生异常综合征(MDS)患者外周血粒细胞三种GPI-锚蛋白(GPI-AP)CD55、CD59和CD87的表达情况,测定血清可溶性尿激酶型纤溶酶原激活物受体(su-PAR)水平,探讨它们的临床意义.方法 PNH组22例,其中4例合并血栓性疾病,5例为AA-PNH综合征;再障组30例,其中重型再障9例,慢性再障21例;MDS-RA组27例;健康对照组20名.以流式细胞术检测外周血粒细胞CD55、CD59和CD87的表达,ELISA法检测血清su-PAR.结果 20名健康人外周血粒细胞三种GPI-AP阳性比例均大于90%,CD59稳定性好.PNH组三种GPI-AP的阳性比例均显著下降,血清su-PAR水平显著升高,与正常对照组比较,均有显著性差异.其中,频发组较不发作组三种GPI-AP的表达率均明显降低,CD55的差异有显著性.PNH患者中,血栓阳性组较血栓阴性组CD87的表达率降低有显著性,血清su-PAR水平显著升高.再障组粒细胞CD87表达率较正常对照组显著降低.5例AA-PNH综合征患者三种GPI-AP的表达率与PNH患者比较,均无显著性差异;与再障患者比较,均显著降低.MDS-RA组三种GPI-AP的表达率较健康对照组均无显著性差异.结论以流式细胞术检测外周血粒细胞CD55、CD59和CD87以及检测血清su-PAR有助于PNH、再障和MDS-RA的诊断与鉴别,su-PAR亦有助于监测PNH患者血栓形成的病情变化.
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76例阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者临床特点分析
目的 总结阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者的临床特点,提高对新诊断技术应用下我国PNH患者临床特点的认识.方法 回顾性分析76例PNH患者临床资料,对其临床表现、实验室检查、并发症进行分析.结果 76例PNH患者中男46例,女30例,中位年龄40(10～74)岁.46例(60.5%)患者以溶血为主要表现;16例(21.1%)以骨髓衰竭为主要表现;14例(18.4%)以血栓形成为主要表现,其中门静脉血栓7例、下肢深静脉血栓3例、脑血栓2例、肺栓塞2例.CD55/CD59阴性红细胞(CD55-CD59-RBC)比例分别为(34.24±25.50)%及(32.22±23.12)%,CD55/CD59阴性中性粒细胞(CD55-CD59-NEU)比例分别为(61.23±27.47)%及(60.24±25.59)%,平均LDH水平为(1199.2±893.5)U/L.并发症:13例(17.1%)发生肾功能损害,12例(15.8%)合并胆囊炎,10例(13.2%)合并出血,9例(11.8%)并发感染.对68例患者进行随访,中位随访时间为7(0.5～20)年,其中2例进展为骨髓增生异常综合征/急性髓系白血病,1例合并卵巢癌.合并血栓的患者CD59-NEU比例为(73.45±22.32)%,明显高于无血栓的患者[(58.3±20.2)%],差异有统计学意义(P<0.05).结论 本组PNH患者有较高的血管内溶血发生率、血栓和肾功能损伤并发症比例.合并血栓的PNH患者外周血CD59-NEU比例更高.
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阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者骨髓CD34+CD59+细胞的体外扩增
目的研究阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者CD34+CD59+细胞的分离、纯化及其体外扩增的条件和性能,为探索PNH新的治疗途径提供实验依据.方法利用免疫磁珠-流式细胞仪二步分选法,从PNH患者骨髓中分选出CD34+CD59+细胞,然后对CD34+CD59+细胞在不同造血生长因子组合条件下,进行体外扩增培养2周.结果体外扩增的适宜的生长因子组合为SCF+IL-3+IL-6+FL+Tpo+Epo,适宜的扩增时机为第7天,在此条件下,CD34+CD59+细胞的扩增倍数为22.42±3.73倍.CD34+CD59+细胞在扩增以后,仍保持较好的形成集落形成单位的能力,但是其向多系分化的潜能有所下降.结论 PNH患者CD34+CD59+细胞能够进行体外扩增.按照佳扩增条件,在对PNH患者进行自体骨髓移植或自体外周血干细胞移植时有一定的应用价值.
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伴PNH克隆的骨髓增生异常综合征患者临床和实验室特征分析
目的 分析伴阵发性睡眠性血红蛋白尿症克隆的骨髓增生异常综合征(MDS-PNH)患者的临床特征及PIG-A基因突变等实验室特征.方法 回顾性分析2013年8月至2015年8月诊治的218例MDS患者,其中经流式细胞术检出MDS-PNH 13例,选取同期17例再生障碍性贫血(AA)-PNH综合征患者及14例PNH患者,采用直接测序法分析PIG-A基因突变情况,比较各组患者的临床及实验室特征.结果 MDS-PNH患者在MDS患者中的比例为5.96％(218例中13例),其中9例MDS-PNH患者使用环孢素A(CsA)治疗,8例获得血液学改善(HI).MDS-PNH患者粒、红细胞PNH克隆大小及LDH水平[分别为19.2％(1.0％～97.7％)、4.3％(0～67.2％)、246(89～2 014) U/L]与PNH患者[分别为60.2％(3.1％～98.0％)、27.9％(2.5％～83.6％)、1137(195～2 239)U/L]比较差异均有统计学意义(P值分别为0.026、0.007、0.049),与AA-PNH综合征患者[分别为23.2％(1.5％～96.0％)、14.4％(1.1％～62.8％)、406(192～1 148)U/L]比较差异均无统计学意义(P值均＞0.05).7例MDS-PNH患者检测到PIG-A基因突变,错义突变6例,移码突变l例,4例患者有相同的突变,为c.356G＞A(R119Q);9例AA-PNH综合征和11例PNH患者PIG-A基因突变,均存在c.356G＞A(R119Q).3组患者的PIG-A基因突变均为小克隆突变,以错义突变为主,59％(19/32)的突变发生在2号外显子.结论 MDS-PNH患者CsA治疗效果好,PNH克隆较小,基因突变主要集中在2号外显子,可能存在突变热点.
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PNH患者淋巴细胞CD59和CD45的表达
目的分析阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者淋巴细胞及其亚群上糖化肌醇磷脂结合蛋白(CD59)的表达和功能转化.方法采用流式细胞术多色分析法,配合多种细胞特异性抗体,对PNH患者不同类型的淋巴细胞及其亚群上CD59的表达进行分析,并通过细胞刺激实验对CD59表达阴性和部分阳性的异常淋巴细胞(即病态细胞)表面分化抗原CD45异构表型的功能转化进行研究.结果14例PNH患者病态淋巴细胞的百分率较病态的中性粒细胞和红细胞低;所有PNH患者均可检测到病态B淋巴细胞的存在,B淋巴细胞病态比例高于NK细胞和T细胞;在T细胞亚群中,抑制性T细胞病态比例高于辅助性T细胞(P＜0.001);病态T细胞上HLA-DR和CD45RO的表达率明显低于正常T细胞(CD59表达完全阳性的细胞)(P＜0.01),而其CD45RA的表达率明显高于正常T细胞(P＜0.01);病态T细胞经植物血凝素刺激后培养7 d,其CD45RA的表达率明显下降(中位数从82.7%降至26.6%),而CD45RO表达率明显升高(中位数由19.6%升至64.3%).结论PNH患者各种淋巴细胞及其亚群均存在病态细胞,B淋巴细胞上CD59的表达情况可作为诊断PNH的指标,病态的T淋巴细胞以无活性的初始细胞(CD45RA+HLA-DR-)为主,受到抗原刺激后,可获得有活性的记忆细胞表型(CD45RA+HLA-DR+).
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阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者骨髓CD34+CD59+细胞与CD34+CD59-细胞生物学性能的研究
目的探讨阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者CD34+CD59+细胞的特性及PNH克隆呈优势造血的可能原因,以探索PNH发病的内在机制.方法用免疫磁珠吸附法富集纯化CD34+细胞,再用流式细胞仪分选出PNH患者的CD34+CD59+细胞、CD34+CD59-细胞及正常对照CD34+细胞.分别进行体外扩增液体培养2周,并对扩增前、后的细胞进行半固体培养.结果①PNH患者CD34+CD59+细胞与正常对照CD34+细胞形成集落形成单位(CFU)均在第7天达到扩增高峰,并且扩增后的细胞仍能保持CD59抗原,无GPI锚连蛋白的丢失.②正常对照的CD34+细胞在生存、增殖、形成CFU及扩增能力上均明显强于PNH患者的CD34+CD59+细胞及CD34+CD59-细胞.③PNH患者CD34+CD59+细胞及CD34+CD59-细胞体外半固体培养,其形成CFU的能力无明显差异.④PNH患者CD34+CD59+细胞及CD34+CD59-细胞在SCF+IL-3+IL-6+FL+Tpo及SCF+IL-3+IL-6+FL+Tpo+Epo组合下液体培养,其生存、增殖、扩增等能力上均无明显差异.但在SCF+IL-3+IL-6+FL+Tpo+Epo+GM-CSF组合下液体培养,CD34+CD59-细胞的生存、增殖、扩增能力均明显强于CD34+CD59+细胞.结论①正常对照的CD34+细胞在生存、增殖、形成CFU及扩增能力上均明显强于PNH患者的CD34+CD59+细胞.②PNH患者CD34+CD59+细胞及CD34+CD59-细胞体外半固体培养,以及在SCF+IL-3+IL-6+FL+Tpo及SCF+IL-3+IL-6+FL+Tpo+Epo组合下液体培养,其生存、增殖、扩增等能力上均无明显差异,说明CD34+CD59-细胞在造血能力上并无内在的优势. GM-CSF或许是使PNH克隆呈造血优势的原因之一.
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阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者血小板膜补体复合物沉积及其异常活化的研究
目的 通过检测阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)伴或不伴再生障碍性贫血(AA)患者血小板膜补体复合物(C5b-9)、血小板活化分子(CD62p)表达及血清可溶性C5b-9(sC5b-9)水平探究PNH血栓形成的病理机制.方法 用ELISA方法检测25例PNH/PNH-AA患者血清sC5b-9、补体C3和C4水平,并以30名健康志愿者作为正常对照;采用流式细胞术检测PNH/PNH-AA患者与正常人血小板PNH克隆数(CD59-CD61+/CD61+)、血小板膜C5b-9沉积率(C5b-9+CD61+/CD61+)以及血小板活化标志分子CD62p表达率(CD62p+CD61+/CD61+),并进行相关性分析.结果 ①PNH/PNH-AA组患者血清sC5b-9水平为390.27(265.73～676.87)μg/L,显著低于正常对照组的540.39(344.20～1 576.78)tg/L(P＜0.01).②PNH/PNH-AA组患者血小板PNH克隆数[50.58(23.29～81.60)％]显著高于正常对照组[23.57(15.58～29.02)％](P＜0.01);PNH/PNH-AA组患者PNH克隆血小板膜C5b-9沉积率[(17.53±6.27)％]与患者正常血小板[(11.33±5.03)％]及正常对照组血小板[(10.88±3.58)％]相比均显著增高(P＜0.01).③PNH/PNH-AA组患者PNH克隆血小板CD62p表达率[(61.98±11.71)％]与患者正常血小板[(43.76±11.30)％]及正常对照组血小板[(38.23±8.07)％]相比均显著升高(P＜0.01);PNH/PNH-AA组患者正常血小板膜CD62p表达率比正常对照组血小板显著增高(P＜0.05).④血小板膜C5b-9沉积率与CD62p表达率呈显著正相关(r=0.449,P=0.002).结论 PNH/PNH-AA患者血小板锚连蛋白(CD59)缺失导致补体复合物C5b-9沉积于异常血小板膜并使其激活,这一过程可能参与PNH血栓的形成.
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阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者CD59+与CD59-骨髓造血干细胞EPOR、TPOR表达研究
目的 研究阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者骨髓CD34+CD59+和CD34+CD59ˉ细胞红细胞生成素受体(EPOR)和血小板生成素受体(TPOR)的表达.方法 ①应用流式细胞术检测26例PNH患者和16名正常对照者骨髓CD34+CD59+和CD34+CD59ˉ细胞EPOR、TPOR的表达情况.②应用RT-PCR方法检测25例PNH患者和13名正常对照者骨髓单个核细胞EPOR、TPOR mRNA的表达.结果 ①PNH患者骨髓CD34+CD59+细胞EPOR表达率[(30.67±18.30)%]明显高于CD34+CD59ˉ细胞[(8.05±3.51)%](P＜0.01)及对照组CD34+CD59+细胞[(8.24±6.51)%](P＜0.01),但PNH患者骨髓CD34+CD59ˉ细胞与对照组CD34+CD59+细胞EPOR表达率差异无统计学意义(P＞0.05).②PNH患者骨髓CD34+CD59+细胞TPOR表达率[(28.15±17.75)%]明显高于CD34+CD59ˉ细胞[(15.65±14.45)%](P＜0.05)及对照组CD34+CD59+细胞[(10.77±8.39)%](P＜0.01),但PNH患者骨髓CD34+CD59ˉ细胞与对照组CD34+CD59+细胞TPOR表达率差异无统计学意义(P＞0.05).③PNH患者骨髓单个核细胞EPOR mRNA表达水平(0.41±0.37)、TPOR mRNA表达水平(0.32±0.19)与对照组骨髓单个核细胞EPOR、TPOR mRNA表达水平[(0.47±0.33)、(0.40±0.29)]比较,差异均无统计学意义.结论 PNH患者骨髓CD34+CD59+细胞EPOR、TPOR表达明显高于CD34+CD59ˉ细胞,该差别可能源于受体基因转录后表达异常.
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再生障碍性贫血患者阵发性睡眠性血红蛋白尿症克隆演变的临床意义
目的 探讨再生障碍性贫血(AA)患者阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)克隆演变的临床意义.方法 回顾性分析2002年1月至2009年12月678例AA患者初诊时PNH克隆阳性率,比较PNH克隆阳性组与阴性组患者治疗反应及总体生存(0S)率.随访期间系统追踪患者PNH克隆的演变过程,并分析AA转化为临床型PNH的发生率及其危险因素.结果 ①678例初诊AA患者中,119例( 17.6％) PNH克隆阳性,其中222例非重型AA(NSAA)中37例(16.7％)阳性,260例重型AA(SAA)中45例(17.3％)阳性,196例超重型AA(VSAA)中37例(18.9％)阳性,3组患者PNH克隆阳性率差异无统计学意义(x2=0.369,P=0.832).②根据AA初诊时PNH克隆、疾病严重程度及治疗方案不同,将678例初诊AA患者分为5个亚组,其6个月的治疗反应及OS率差异均无统计学意义.③系统追踪PNH克隆的演变过程,结果 PNH克隆持续阴性516例(76.1％),治疗后PNH克隆转化为阳性43例(6.3％);PNH克隆持续阳性72例(10.6％),治疗后PNH克隆消失47例(6.9％);此4亚类患者治疗后6个月有效率和OS率差异均无统计学意义(P值分别为0.477和0.426).④678例AA患者中有17例(2.5％)转化为临床型PNH,预计AA转化为临床型PNH 10年发生率为(3.7±0.9)％;初诊时PNH克隆阳性AA患者组临床型PNH转化率(3.4％)与PNH克隆阴性组(2.3％)比较差异无统计学意义(x2 =0.111,P=0.739).Kaplan-Meier法分析转化为临床型PNH的AA患者与未转化者OS率差异无统计学意义(P =0.868);COX回归模型分析显示疾病严重程度、初诊时PNH克隆阳性或阴性、治疗方案及6个月治疗反应均非AA转化为临床型PNH的危险因素.结论 初诊时PNH克隆阳性和阴性AA患者的治疗反应及预后无差异;PNH克隆并非AA转化为临床型PNH的危险因素.
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WT1基因异常表达在阵发性睡眠性血红蛋白尿症发病机制中的作用
目的 探讨WT1基因异常表达在阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)发病机制中的作用.方法 采用RT-PCR法检测CD59及CD59-骨髓单个核细胞(BMMNC)WT1 mRNA的表达水平;利用RNA干扰(RNAi)技术敲低WT1基因,采用流式细胞术检测WT1基因敲低前后BMMNC细胞周期及凋亡率.结果 PNH患者CD59细胞组、CD59+细胞组及正常对照组WT1 mRNA的相对表达量分别为1.06±0.12、0.90±0.12和0.86±0.05,CD59细胞组明显高于CD59+细胞组和正常对照组(P值均＜0.05),而CD59+细胞组和正常对照组比较差异无统计学意义(P＞0.05).PNH患者WT1 mRNA的相对表达量与CD59细胞数量呈正相关(r2=0.490,P=0.016),而与CD59+细胞数量无明显相关性.PNH患者骨髓CD59细胞转染靶向WT1基因小干扰RNA(siRNA)后,WT1 mRNA表达水平下降;PNH患者空白对照组和转染无义序列组(siRNA-scr转染组)G0/G1期细胞比例分别为(92.73±3.71)％和(93.06±4.14)％,S期分别为(6.99±3.61)％和(6.73±4.08)％;siRNA-WT1转染组G0/G1期细胞比例为(94.46±3.71)％,S期为(5.40±3.55)％,与空白对照组和siRNA-scr转染组比较差异均有统计学意义(P＜0.05).siRNA-WT1转染组细胞凋亡率[(35.91±22.36)％]较空白对照组[(27.39±18.99)％]和siRNA-scr转染组[(26.12±17.10)％]明显增加(P＜0.05).结论 转染WT1 siRNA能有效抑制PNH患者CD59-细胞中WT1基冈的表达,减弱其增殖能力,促进其凋亡.WT1基因过表达可能参与PNH克隆的增殖过程.
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阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者骨髓造血细胞对粒细胞集落刺激因子反应的研究
目的观察阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)患者骨髓造血细胞对粒细胞集落刺激因子(G-CSF)的反应并研究其机制.方法①用半固体培养基体外培养17例PNH患者和12名正常人骨髓单个核细胞(BMMNC),观察加与不加G-CSF两组粒-单核细胞集落(CFU-GM)和集簇(cFU-GM)形成情况.PNH患者骨髓GPI+CD34+和GPI-CD34+细胞表达粒细胞集落刺激因子受体(G-CSFR、CD114)和干细胞生长因子受体(C-KIT、CD117)的差异.②用流式细胞术检测20例初发PNH患者和12名正常对照BMMNC和CD34+细胞表面GPI锚定蛋白CD59以及CD114和CD117的表达.结果①无G-CSF及加G-CSF培养PNH组cFU-GM数量分别为(112.41±22.74)和(133.82±25.85)/105BMMNC,均较正常对照的(190.33±36.05)和(309.42±92.94)/105BMMNC少(P＜0.05);无G-CSF及加G-CSF培养PNH组CFU-GM数量分别为(24.29±9.05)和(27.53±10.65)/105BMMNC,也较正常对照的(77.42±36.01)和(98.00±43.14)/105BMMNC少(P＜0.05).PNH组加G-CSF后,cFUGM增加率为(20.29±6.82)%(P＜0.05),CFU-GM增加率为(16.45±3.28)%(P＞0.05).正常对照加G-CSF后,cFU-GM增加率为(56.11±37.59)%,CFU-GM增加率为(48.03±13.60)%(P值均＜0.05),PNH组增加率均低于正常对照(P＜0.05).②PNH患者的CD34+CD59-细胞表面CD114表达率为(32.70±6.89)%,明显低于CD34+CD59+细胞的(73.34±29.40)%(P=0.01)和正常对照组CD34+CD59+细胞的(58.52±29.99)%(P＜0.05),PNH组和正常对照组的CD34+CD59+细胞表面CD114表达率差异无统计学意义(P＞0.05).PNH患者的CD34+CD59-细胞表面CD117表达率为(36.03±7.69)%,明显低于其CD34+CD59+细胞的(76.90±22.08)%(P=0.01)和正常对照组的CD34+CD59+细胞的(80.28±13.36)%(P=0.01),PNH组和正常对照组的CD34+CD59+细胞表面CD117表达率比较,差异无统计学意义(P＞0.05).结论 PNH患者BMMNC在体外半固体培养基中的生长能力明显弱于正常对照,G-CSF能明显增加正常人BMMNC的CFU-GM和cFU-GM,而PNH患者BMMNC对G-CSF的反应较差.PNH患者骨髓CD34+CD59-细胞表面G-CSFR和C-KIT表达明显比CD34+CD59+细胞减低.这可能是PNH患者骨髓异常克隆体内外对G-CSF反应差的主要机制.
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异基因造血干细胞移植治疗18例阵发性睡眠性血红蛋白尿症疗效分析
目的 评价异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的疗效.方法 回顾性分析2007年12月至2015年2月间接受allo-HSCT治疗的18例PNH患者临床资料,其中原发PNH 4例,再生障碍性贫血-PNH综合征(AA-PNH) 14例.9例为单倍体相同供者移植(其中1例为双份脐血植入失败后行挽救性单倍体相同供者移植),7例为HLA相合同胞供者移植,2例为HLA相合无关供者移植.13例患者接受改良白消安/环磷酰胺方案为主的清髓性预处理,5例接受非清髓性预处理(氟达拉滨+抗胸腺细胞球蛋白+环磷酰胺或白消安方案).移植物抗宿主病(GVHD)预防:同胞供者移植为环孢素联合短程甲氨蝶呤,单倍体相同供者及无关供者移植为环孢素或他克莫司、霉酚酸酯联合短程甲氨蝶呤.结果 所有患者均获造血重建(其中1例患者脐血植入失败后行单倍体相同供者移植).中性粒细胞绝对计数≥0.5× 109/L的中位时间为移植后11(10～26)d,PLT恢复至≥20×l09/L的中位时间为移植后15(11～120)d.3例(17.6％)患者发生急性GVHD (aGVHD),其中Ⅱ度2例,Ⅳ度l例.2例(12.5％)发生局限型慢性GVHD(cGVHD).中位随访14.6(2.0～86.7)个月,18例患者中死亡3例(17.6％),死因分别为重度aGVHD、肺部重症感染、肺部感染合并移植相关血栓性微血管病.预期5年无病生存率为(80.5±10.2)％.无复发病例.结论 allo-HSCT治疗PNH疗效确切,预后良好,在抗补体C5单抗尚未广泛应用的情况下,可作为有价值的治疗手段.
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伴PNH克隆的骨髓增生异常综合征临床特征分析
目的 分析伴阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)克隆的骨髓增生异常综合征(MDS)的临床特点及其对疗效和预后的影响.方法 回顾性分析2004年10月至2012年6月诊断明确的31例伴PNH克隆的MDS患者临床资料,分析其临床特点及PNH克隆大小对疗效和生存的影响.结果 ①31例患者均行染色体核型分析,未见分裂象者1例,正常核型23例(76.7％),异常核型7例(23.3％).其中+8者3例,-Y2例,del(7q)1例,Xp+1例.根据IPSS积分系统,低危组1例,中危-1组27例,中危-2组2例,高危组1例,治疗有效组与无效或稳定组间感染发生率、中性粒细胞绝对计数(ANC)、网织红细胞(Ret)计数及IPSS积分差异均有统计学意义(P值分别为0.049、0.006、0.031及0.043).②免疫抑制治疗(IST)后完全缓解4例(12.9％),显效及有效者17例(54.8％),总体有效.率67.7％.31例患者中位随访19(3 ～59)个月,无一例转化为急性白血病,3年及5年总体生存(OS)率分别为82.7％与55.1％.③单因素分析显示,年龄≥45岁、感染及ANC＜ 0.5×109/L为影响患者长期生存的高危因素(P值分别为0.050、0.031及0.026).④单因素及COX多因素分析均未发现PNH克隆大小与疗效和长期生存的相关性(P =0.393).结论 伴PNH克隆的MDS异常染色体发生概率相对较低,IST疗效良好,较少转化为急性白血病,且PNH克隆大小对疗效及生存无明显影响.
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ORh因子阴性溶血致DIC抢救成功1例报告
1 病历报告患者,女,36岁,主诉孕5+月,第三胎,胎死宫内,于1992年2月11日入院,月经规律,初潮16岁4/30d,月经量中等,痛经(-),末次月经1991年9月7日,孕早期无明显早孕反应,孕期至今未感觉胎动,产前检查.B超提示宫内死胎,入院查体T 36.0℃,P 80/min,R 20/min,BP 120/83mmHg,心肺无异常,肝脾未触及,四肢活动自如.宫底于脐耻之间,B超未及胎心音.即往史:有胸膜炎已治愈,无手术外伤史,对青链霉素有过敏史,于1990年孕5+月死胎引产1次,1991年孕6+月,早产1畸胎儿,无引产术后大出血及发热史,入院诊断孕22+周、孕3产0,宫内死胎、过期流产.入院后常规检查并在DIC指标正常情况下,于1992年2月17日16:00行依沙吖啶(雷佛奴尔)羊膜腔外注射,20:00患者出现腹痛及阴道少量出血,23:20胎儿自行娩出,阴道出血约500ml,因胎盘胎膜部分残留,故在无菌条件下行清宫术并给予催产素促子宫收缩止血,并给予输血治疗.2月18日4:00导尿发现血红蛋白尿,急查DIC指标正常并请内科会诊,给予止血,碱化尿治疗.2月18日21:30阴道仍淋漓不断出血,量少,患者一般情况较差,此时,DIC指标已为阳性,即刻在局麻加静脉麻醉下行子宫全切除术,术中失血约1 000ml,输血800ml,术后发现虽输血量多,尿色正常,但血红蛋白、红细胞、血小板急剧下降,考虑溶血,于是急查Rh因子,患者血型是ORh因子阴性,证实了ORh因子阴性溶血,经及时给予ORh因子阴性血及其他治疗后,患者一般情况明显好转,血红蛋白、红细胞、血小板明显上升至基本正常,尿色恢复正常,溶血得于纠正,DIC指标转为阴性,患者住院37d痊愈出院.
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运动性血尿及血红蛋白尿16例
在剧烈运动后,某些运动员可出现肉眼或显微镜下血尿,称为运动性血尿[1],由于血尿是临床上一个很重要的症状,因而一些出现血尿的运动员容易引起恐惧,影响训练[2].但也有些运动员对运动后出现的血尿,采取完全忽视的态度,也容易造成不良后果.2005-2007年笔者对各运动队做尿液分析检测中,发生肉眼血尿及血红蛋白尿16例,现分析报道如下.
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创伤性胎盘早期剥离并发DIC1例救护体会
1病例报告患者25岁,妊娠20周.5小时前骑车被撞倒,下腹部疼痛,进行性加重,阴道流血,急入院.查:T 36.2℃,P 96次/min,BP 12/8Kpa,宫底脐上3指,板状腹,压痛明显,胎心音消失.B超诊断为:重型胎盘早期剥离.为尽早终止妊娠,静脉点滴5%葡萄糖500ml和2.5U催产素,行人工破膜术,并包扎腹部.见有血性羊水流出,宫底继续升高.急查血:BT 5分,CT 6分,PC 89×109/L,三P试验(+),血红蛋白尿,抽静脉血5ml,放入试管中倾斜观察,6～30分钟不凝.临床诊断为:创伤性胎盘早期剥离并以DIC.立即行剖宫产,子宫切除术,10天后痊愈出院.
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原发性骨髓纤维化症出现阵发性睡眠性血红蛋白尿并抗人球蛋白试验阳性1例
我科发现原发性骨髓纤维化症出现阵发性睡眠性血红蛋白尿(paroxysmal nocturnal hemoglobinuria,PNH)并抗人球蛋白试验(Coombs)阳性1例,现报告如下.
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阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗体会
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(paroxymal nocturnal hemoglobinuria,PNH)为后天获得性造血干细胞磷脂酰肌醇聚糖A(phosphatidylinositol glycan,PIG-A)基因突变,使三系血细胞膜糖化磷脂酰肌醇(glycosylphosphatidyl inositol,GPI)锚蛋白缺乏,致使主要的补体调节蛋白C3转化酶衰变加速因子(DCF,CD55)和反应性溶血膜抑制蛋白(membrane inhibitor of reactire lysis,MIRL,CD59)缺乏,对补体溶血敏感发生的血管内溶血性贫血.
