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异基因造血干细胞移植治疗骨髓增生异常综合征三例
目的 探讨异基因造血干细胞移植(Allo-HSCT)治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的安 全性和有效性.方法 对3例行亲缘间Allo-HSCT治疗的MDS患者进行总结分析.结果 本组3例患 者国际预后评分系统(IPSS)积分均属于中高危组,给予Allo-HSCT治疗,白细胞植活中位时间为 15.3(12-21)d,血小板植活中位时间为19.3(13～29)d.移植后出现Ⅱ度胃肠型急性移植物抗宿主病(aGVHD)1例,慢性广泛型GVHD 1例,系同一患者.随访至2009年6月,平均随访时间13(10-17)个月,3例均生存.结论 All0_HScT是治疗MDS的有效根治手段,临床疗效好,复发率低,可作为有合适供者的年轻中高危MDS患者的一线治疗.
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沙利度胺联合CAG方案治疗高危骨髓增生异常综合征的临床研究
目的 探讨沙利度胺联合CAG方案治疗高危骨髓增生异常综合征(MDS)的临床疗效及不良反应.方法 37例MDS患者随机分为治疗组:低剂量阿糖胞苷10 mg/m2,1次/12 h,皮下注射,第1天至第14天,阿柔比星每天5～7 mg/m2,第1天至第8天.治疗组:CAG方案加沙利度胺,沙利度胺起始量200 mg/d,每2周增加50～200 mg,至患者不能耐受,或高剂量不超过每日400 mg,维持该剂量半年.结果治疗组骨髓完全缓解(CR)9例(48%),部分缓解(PR)6例(30%),血液学改善(HI)3例,无效1例,总有效率90%,明显优于对照组总有效率78%(P＜0.05).且治疗后患者血清血管内皮细胞生长因子(VEGF)水平明显下降,与对照组比较差异有统计学意义(P＜0.01),毒副作用均可耐受.结论沙利度胺联合CAG方案治疗高危MDS具有毒副作用少、耐受性好、给药方便、疗效明显等优点,值得临床深入研究和推广应用.
关键词： 骨髓增生异常综合征 药物疗法 联合 血管内皮细胞生长因子 -
骨髓增生异常综合征染色体核型变化与预后相关性的临床研究
目的 研究骨髓异常增生综合征(MDS)染色体核型变化与预后的关系.方法 对47例MDS的患者进行染色体核型检查.结果 47例MDS患者中染色体核型异常19例,染色体核型异常率40.4%,治疗好转5例,14例转变成急性白血病,占核型异常73.7%.结论 染色体核型异常的患者转白血病的概率高,预后不良.
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14例骨髓增生异常综合征伴骨髓纤维化的病理与临床分析
目的 探讨骨髓增生异常综合征伴骨髓纤维化(MDS-MF)的病理与临床特征.方法 采用骨髓穿刺涂片Wright染色光镜观察分类;骨髓活检组织塑料包埋切片,瑞特-吉姆萨染色光镜观察组织学变化及Gomory网状纤维染色,回顾性观察总结14例MDS-MF患者的临床表现、骨髓细胞学、骨髓组织学特征.结果 14例中RA 4例,RA-RS 3例,RAEB-Ⅰ 3例,RAEB-Ⅱ 4例.全血减少3例(21.4%),两系减低7例(50%),一系减低4例(28.6%),14例末稍血涂片均见幼粒、幼红细胞及泪滴状红细胞.骨髓涂片中增生减低/极度减低5例(35.7%)、增生活跃/明显活跃9例(占64.3%).骨髓细胞发育不良100%.巨核0～105个,7例缺如(占50%),3例有典型单圆及多圆核巨核细胞(占21.4%).骨髓组织增生低下仅占1例,增生极度活跃者6例.14例均可见骨髓胶原纤维增生和ALIP现象,原始细胞明显增多7例.网状纤维"+++"5例,"++++"9例.脾大4例,肝大1例,反复骨髓干抽5例.结论 MDS-MF是MDS的一种变型,必须结合外周血细胞形态,骨髓细胞发育不良表现、骨髓活检幼稚细胞增多、胶原纤维和网状纤维增生等特点诊断,并与伴有纤维化的其他相关疾病鉴别.
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CAG方案治疗骨髓增生异常综合征疗效观察
目的 观察CAG方案治疗骨髓增生异常综合征(MDS)疗效.方法 经FAB标准确诊的MDS患者接受CAG方案(阿糖胞苷+阿柔比星+粒细胞集落刺激因子)诱导治疗.结果 15例患者经过1个疗程后,10例骨髓获得完全缓解(CR),5例获得部分缓解(PR),PR者经两个疗程治疗后1例达CR,余改用其他方案治疗.结论 CAG方案疗效较好,毒副作用相对较少,为MDS患者延长生存期、改善生活质量提供了一种可行的方案.
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CAG方案治疗MDS-RAEB的近期疗效观察
目的探讨CAG方案治疗骨髓增生异常综合征-难治性贫血伴原始细胞增多(MDS-RAEB)的近期疗效.方法9例患者使用CAG方案:阿糖胞苷(Ara-C)25mg/m2,静脉滴注,第1～14天;阿柔比星7 mg/m2,静脉滴注,第1～8天,GM-CSF 150 μg/d,皮下注射,第1～14天,两个疗程后做评定.结果9例患者经CAG治疗,5例获得完全缓解(CR),CR率55.6%,2例获得部分缓解(PR),PR率22.2%,总的有效率88.9%,毒副反应主要为骨髓抑制,白细胞减少.结论CAG方案治疗MDS-RAEB行之有效,且毒副反应较轻.
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以小剂量美法仑为主治疗MDS-RAEB-2型一例报告并文献复习
目的探讨以小剂量美法仑为主对骨髓增生异常综合征原始细胞增多型(MDS-RAEB)的疗效.方法予美法仑2 mg/次,3次/周,沙利度胺50 mg/次,1次/晚,安雄40 mg/次,3次/d口服.结果治疗近40 d临床及血液学获得缓解.结论以小剂量美法仑为主的方案治疗MDS-RAEB,疗效肯定,毒副作用小,可能是治疗高危MDS的一个新方法.
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CAG预激方案治疗骨髓增生异常综合征RAEB-T的疗效观察
目的探讨Acla+Ara-C+G-CSF联合应用,即CAG方案治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的临床效果.方法Ara-C 10mg·m-2·12 h-1,皮下注射,第1～14天;Acla 7mg·m-2·d-1,静脉滴注,第1～8天;G-CSF200μg·m-2·d-1,皮下注射.共治疗骨髓增生异常综合征29例.结果:29例患者中,CR13例,PR 8例,NR 8例,CR率为44.8%,有效率为72.4%.全组均未见严重毒副反应.结论CAG方案治疗MDS疗效肯定,缓解率较高,可作为部分MDS的治疗手段.
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三氧化二砷、沙利度胺对人类骨髓增生异常综合征细胞株MUTZ-1体外生长的影响
目的 探讨沙利度胺和三氧化二砷对人类骨髓增生异常综合征细胞株MUTZ-1的影响及其作用机制.方法 采用CCK-8法检测三氧化二砷、沙利度胺以及二者联合用药对MUTZ-1细胞株增生是否有抑制作用.采用半定量RT-PCR方法分别检测三氧化二砷、沙利度胺以及二者联合对MUTZ-1的Bmi-1基因是否有抑制作用,并用流式细胞术对细胞株行凋亡检测.结果 沙利度胺体外对MUTZ-1细胞无明显生长抑制作用(P＞0.05),三氧化二砷对MUTZ-1细胞有明显生长抑制作用(P＜0.05),联合用药组的抑制作用明显高于三氧化二砷、沙利度胺单独用药组(CDI＜0.7);三氧化二砷组的细胞凋亡率随着药物浓度增加而升高,呈剂量依赖(r=0.627,P＜0.05);沙利度胺组细胞凋亡率随着药物浓度增加无明显升高(r=0.313,P＞0.05),联合用药组随着药物浓度增加表达亦升高(P＜0.05);三氧化二砷组Bmi-1/β-actin随着药物浓度增加表达下降,呈剂量依赖性(r=-0.912,P＜0.05),沙利度胺组Bmi-1/β-actin随着药物浓度增加表达无明显下降(r=0.594,P＞0.05),联合用药组对Bmi-1的抑制作用明显高于三氧化二砷、沙利度胺单独用药组(CDI＜0.7).结论 沙利度胺体外对MUTZ-1细胞无明显生长抑制作用,三氧化二砷对MUTZ-1细胞有明显生长抑制作用,联合用药组的抑制作用明显提高.
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八种化疗药物对MUTZ-1和KG1a细胞系增生抑制作用的研究
目的 探讨骨髓增生异常综合征急性髓系白血病变的患者对现今常用化疗药物的敏感谱.方法 应用MTT法观察Ara-C,DNR,MTZ,VP16,AMSA,HHT,IDA和TPT等8种化疗药物体外对MDS细胞系MUTZ-1及人AML细胞系KG1a的增生抑制作用.结果 两种细胞系同一种药物之间IC50值差异无统计学意义,发现HHT的两种细胞系IC50值较小,并且是8种药物中起效快的药物,MUTZ-1和KG1a细胞24 h细胞活力分别为59.6%和81.5%.结论 HHT有可能是MDS-AML的有效治疗药物,值得进一步研究.MUTZ-1细胞系可能作为研究HHT作用机制的体外模型.
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世界卫生组织骨髓增生异常综合征新标准解读:第57届美国血液学会年会报道
介绍第57届美国血液学会(ASH)年会有关世界卫生组织(WHO)对骨髓增生异常综合征(MDS)新标准的解读.新版本将在2016年中期颁布,以临床咨询委员会的建议为基础,对2008年第4版WHO分型标准的修订包括:废止MDS中的"难治性贫血/全血细胞减少"命名,MDS基因突变的预后意义,以SF3B1基因突变为依据对MDS伴铁粒幼细胞增多症进行进一步细化,修改MDS伴孤立del(5q)的诊断标准,重新划分红系/髓系类型急性红白血病,认识MDS中的家族髓系肿瘤.
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初发骨髓增生异常综合征患者体细胞突变与治疗反应的关系:第57届美国血液学会年会报道
介绍第57届美国血液学会(ASH)年会有关初发骨髓增生异常综合征(MDS)患者体细胞突变与治疗反应的研究进展.目前对于初发高危MDS的佳治疗方式和治疗时间仍未达成共识.目前的临床预后积分系统并没有包括组蛋白/核染色质修饰的分子遗传学异常和DNA甲基化,这两者可能预测去甲基化药物(HMA)治疗的效果.通过HMA治疗,可能改变与预后有关的基因表达,而具有多样化等位基因的TET2突变患者对HMA治疗的反应率明显提高.选择去甲基化治疗而不是普通诱导缓解化疗方案所基于的证据级别是2C,主要判断是基于HMA的化疗方案毒性更低,而TET2突变患者治疗反应率更高.下一步需要深入的前瞻性研究来评价伴TET2突变患者接受去甲基化治疗后的长期疗效.
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骨髓增生异常综合征研究进展:第56届美国血液学会年会报道
第56届美国血液学会(ASH)年会上关于骨髓增生异常综合征(MDS)的报道中有大量对发病机制的研究,现主要就ASH会议对MDS基因突变的报告进行介绍.
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骨髓增生异常综合征表观遗传学与靶向治疗:第56届美国血液学会年会报道
骨髓增生异常综合征(MDS)为克隆性疾病,其特征为无效性造血,骨髓中造血细胞发育异常,不能产生足够的分化正常的成熟细胞,以致外周血血细胞减少.MDS发病随年龄的增长而增加,提示遗传性或表观遗传性改变的积累使造血干细胞发生DNA突变,癌基因活化或抑癌基因受抑,增加无限性自我增殖能力,进而导致克隆性造血而发病.约30％的MDS转化为急性髓系白血病(AML),常对细胞毒药物不敏感,而靶向药物有望改善其预后.
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骨髓增生异常综合征和再生障碍性贫血患者异基因造血干细胞移植的时机选择:第56届美国血液学会年会报道
介绍第56届美国血液学会(ASH)年会关于骨髓增生异常综合征(MDS)和再生障碍性贫血(AA)患者进行异基因造血干细胞移植的时机选择的报道.同种异体造血干细胞移植(HSCT)治疗MDS是疾病治愈的有效途径,但病死率也很高.对于低危和中危-Ⅰ MDS患者,应尽量延后HSCT的应用时间.但是对中危-Ⅱ和高危MDS患者,在确诊后应尽快进行HSCT,其生存期明显优于延后HSCT的患者.HSCT前的预处理方案可以选择阿扎胞苷、白血病形式的诱导化疗或联合以上2种治疗.HSCT已被证实可以治愈重型AA,但新诊断的患者中HLA相合的同胞供者仅占1/4.总之,HLA匹配的相关和无关供者HSCT会成为大多数高危MDS和初发重型AA的治疗选择.
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血液肿瘤的遗传和先天易感因素值得重视:第56届美国血液学会年会报道
随着研究的进展,越来越多血液肿瘤相关的遗传或先天易感因素被揭示,并成为2014年第56届美国血液学会年会的热点话题.正确地认识和解读这些先天易感因素,对于改进患者的治疗、突变携带者的预防或及早发现肿瘤都有重要意义.文章就目前这方面的研究进展结合作者所在医院的工作经验作以介绍.
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治疗骨髓增生异常综合征的药物介绍:第56届美国血液学会年会报道
介绍第56届美国血液学会(ASH)年会上治疗骨髓增生异常综合征(MDS)的药物.MDS是常诊断的髓系恶性肿瘤,预后积分系统把患者分为低危和高危MDS.治疗低危MDS的目标是减少输血次数,提高生活质量.对于高危MDS则是延长生存期和延缓向急性白血病(AL)进展.对于单系血细胞减少的低危患者,其治疗包括促红细胞生成素和促血小板生成素.对del(5q)综合征或初始治疗无效的患者可以应用来那度胺或试验药物治疗.对于伴多系病态造血的低危患者,治疗上可以应用免疫抑制剂或小剂量去甲基化药物.对于高危患者,应首选去甲基化药物作为初始治疗,并在诊断时评价进行造血干细胞移植的可能性.目前正在研制几种新药针对去甲基化药物无效的患者.
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骨髓增生异常综合征新研究进展:第56届美国血液学会年会报道
骨髓增生异常综合征(MDS)是一组起源于造血干/祖细胞水平损伤而产生的获得性克隆性疾病,以无效造血和易转化为急性白血病为特点.第56届美国血液学会(ASH)年会报道了大量MDS的相关发病机制及对患者预后、指导用药意义的研究,并就不同MDS的药物治疗及造血干细胞移植等方面做了详尽报道.
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骨髓增生异常综合征同种异基因移植研究新进展:第55届美国血液学会年会报道
介绍第55届美国血液学会(ASH)年会有关骨髓增生异常综合征(MDS)研究领域对同种异基因移植的评价和展望.初诊MDS患者的年龄低于60岁并有HLA相合的供者,国际预后积分系统(IPSS)评分为中危-Ⅱ或高危,造血干细胞移植(HCT)是合适的选择.对于年龄大于60岁的高危MDS患者,去甲基化药物是标准治疗.移植前对MDS进行全面评价,包括年龄、细胞遗传学异常、合并疾病、外周血细胞减少的程度、生活质量等,对异基因HCT的选择非常重要.
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第55届美国血液学会年会骨髓增生异常综合征研究领域新进展:5-氮杂胞苷和地西他滨疗效及治疗方案评述
介绍第55届美国血液学会(ASH)年会有关骨髓增生异常综合征(MDS)研究领域对5-氮杂胞苷和地西他滨的评价和展望.除了较年长的女性患者,自2004年5-氮杂胞苷问世以来,MDS患者的生存期未有明显延长.但是,临床和试验数据提示,随着5-氮杂胞苷和地西他滨应用的不断扩展,会对MDS产生明显的影响.而且,这些药物是相对于传统细胞毒性药物的成功范例,其为进一步开展这方面的研究提供了新的思维和方法.
